Gentherapie bei Spinaler Muskelatrophie
Warnung vor Hepatotoxizität bei Zolgensma®
Bei Patienten, die mit Zolgensma® (Onasemnogen-Abeparvovec) behandelt wurden, hat es tödliche Fälle von akutem Leberversagen gegeben. Der Hersteller Novartis hat einen Rote-Hand-Brief verschickt.
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Das Präparat Zolgensma® gehört zu den teuersten Medikamenten, die es auf dem Markt gibt.
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Berlin. Das Präparat Zolgensma® (Onasemnogen-Abeparvovec) ist indiziert für die Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA). Etwa 3000 Patienten wurden bisher damit behandelt.
Die mit Onasemnogen-Abeparvovec verbundene Hepatotoxizität äußert sich häufig in Form von Leberfunktionsstörungen wie erhöhten Aminotransferasen (AST, ALT). Es wurde jedoch auch über akute, schwerwiegende Leberschäden oder akutes Leberversagen berichtet, so Novartis in dem Rote-Hand-Brief der jetzt in Abstimmung mit der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA) und dem Paul-Ehrlich-Institut (PEI) verschickt worden ist.
Zwei behandelte Kleinkinder nach Therapie gestorben
Auch zwei tödliche Fälle von akutem Leberversagen bei SMA-Patienten im Alter von vier und 28 Monaten, die mit Onasemnogen-Abeparvovec behandelt wurden, waren gemeldet worden. In dem Rote-Hand-Brief werden jetzt Vorsichtsmaßnahmen empfohlen, berichtet die Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft (AkdÄ) in einer Mitteilung:
- Die Leberfunktion sollte vor der Behandlung und regelmäßig für mindestens drei Monate nach der Infusion überwacht werden.
- Wenn sich die Leberfunktion verschlechtert und/oder Anzeichen oder Symptome einer akuten Erkrankung auftreten, sind Patienten unverzüglich auf eine Leberschädigung zu untersuchen.
- Wenn Patienten nicht ausreichend auf Kortikosteroide ansprechen, sollte ein pädiatrischer Gastroenterologe oder Hepatologe konsultiert und gegebenenfalls die Dosierung angepasst werden.
- Die Kortikosteroide sollten erst dann ausgeschlichen werden, wenn die Leberfunktionstests unauffällig sind (normale klinische Untersuchung, Gesamtbilirubin sowie ALT- und AST-Werte unter dem zweifachen der Normobergrenze (2 × ULN)).
- Betreuungspersonen sollten über das schwerwiegende Risiko einer Leberschädigung und die Notwendigkeit einer regelmäßigen Überwachung der Leberfunktion informiert werden. (eb)
