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Aus Patientenblut gewonnene HSPC

Studie: Zellbasierte Gentherapie erspart Patienten mit Beta-Thalassämie regelmäßige Bluttransfusionen

Die Therapie mit genetisch modifizierten autologen hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen normalisiert bei den meisten Patienten mit zuvor transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie den Hämoglobinwert. Das geht aus einer internationalen Studie hervor.

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