Mit Spenden zu lebensrettender Therapie

ANTWERPEN. Für die lebensrettende Behandlung eines Säuglings haben über 950.000 Menschen in Belgien gespendet, damit sich die Eltern die geschätzten Kosten von etwa 2 Millionen Dollar in den USA leisten können. Nach Presseberichten leidet die neun Monate alte Pia Boehnke aus Antwerpen an spinaler Muskelatrophie (SMA). Bisher betrug die Lebenserwartung bei SMA im Schnitt 18 Monate.

Die genetisch bedingte Krankheit ist sehr selten: 550 bis 600 Kinder werden damit jährlich in Europa geboren. Erstmals gibt es eine ursächliche Therapie: Zolgensma® zur einmaligen vektorbasierten Gentherapie ist im Frühjahr in den USA zugelassen worden und führt mit hoher Wahrscheinlichkeit zur Heilung. In Europa hat der Hersteller, die Novartis-Tochter AveXis, die Zulassung beantragt, die Behandlung wird noch nicht bezahlt.

Um Spenden für die „2-Millionen-Dollar-Spritze“ zu sammeln, haben die Eltern des Kindes einen Aufruf auf der Website „GoFundMe“ zum crowdfunding gestartet. An die Leser wurde appelliert, über eine SMS-Funktion („text messaging donation service“) jeweils zwei Euro zu spenden. Binnen zwei Tagen ist so das Geld zusammengekommen. „Belgien hat 11,4 Millionen Einwohner, das heißt, fast jeder Zehnte ist dem Aufruf gefolgt“, wird die Mutter Ellen De Meyer von der „BBC“ zitiert.

Der hohe Preis der SMA-Therapie hat zwar für Aufsehen gesorgt, Gesundheitsökonomen halten diesen aber wegen der hohen Entwicklungskosten bei der extrem seltenen Erkrankung für vertretbar. „Uns lässt der Fall von Pia nicht kalt. Wir haben begriffen, dass Patienten und ihre Familien weltweit so schnell wie möglich Zugang zu der Therapie bekommen wollen “, wird Hersteller Novartis von der „BBC“ zitiert. (eis)