Seltene Erkrankungen

Off-label-Use tolerieren

Die Behandlung von Patienten mit seltenen Erkrankungen in Deutschland ist schlecht. So das Fazit einer Diskussionsrunde auf der Medica. Nachholbedarf wird bei den TherapieMöglichkeiten und der Forschung gesehen.

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DÜSSELDORF. Alle Anstrengungen zur besseren Behandlung von Menschen mit seltenen Erkrankungen können über einen Missstand nicht hinwegtäuschen: "Die medikamentöse Versorgung dieser Menschen war noch nie so schlecht wie jetzt", beklagte Professor Frank Lehmann-Horn, Leiter des Zentrums für seltene Erkrankungen in Ulm, beim Medica Econ Forum der Techniker Krankenkasse.

Für viele Arzneimittel, die sich in der Therapie der sogenannten Orphan Diseases bewährt haben, sei die Zulassung abgelaufen. Der Bezug aus anderen Ländern bringe wegen des Off-Label-Uses häufig Probleme mit den Krankenkassen, berichtete der Arzt.

"Nur die größeren Behandlungszentren können es sich leisten, dafür die Verantwortung zu übernehmen." Lehmann-Horn appellierte an die Kassen, den Off-Label-Use stärker zu tolerieren.

In der Pflicht sieht Christoph Nachtigäller, Vorsitzender der Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen, die Kostenträger auch bei der Finanzierung der Behandlungszentren für diese Patientengruppe. "Es gibt bisher keine Finanzierungszusage."

Der im Sommer auf den Weg gebrachte Nationale Aktionsplan für Menschen mit seltenen Erkrankungen sieht künftig drei Arten von Zentren vor. Sie sollen auf der gleichen qualitativen Grundlage arbeiten und sich durch das Leistungsangebot differenzieren.

A-Zentren, an die sich Menschen mit unklaren Diagnosen oder ohne Diagnose wenden können, sind vor allem an den Universitätskliniken angesiedelt. B-Zentren sind Krankenhäuser, die auf bestimmte Krankheiten oder Krankheitsgruppen spezialisiert sind.

Ihnen entsprechen die C-Zentren - vor allem Gemeinschaftspraxen oder Medizinische Versorgungszentren - im ambulanten Sektor. Damit Haus- und Fachärzte Patienten gezielt in die spezialisierten Zentren überweisen, brauchen sie bessere Informationen.

Sie sollten nicht 5000 seltene Erkrankungen lernen, sondern die Option im Kopf haben und wissen, welche Kollegen sie dann einschalten können, sagte Nachtigäller. Sinnvoll wäre ein Portal, das zeigt, wer für welche Erkrankung zuständig ist.

Sonderregelungen für die Orphan Drugs

Die gezielte Information von Ärzten und Kassen über die besonderen Belange dieser Patienten sei notwendig, sagte Professor Gerd Glaeske von der Universität Bremen.

"Wir müssen die Patientenorientierung bei den Menschen verstärken, denen bisher nur relativ wenig geholfen wurde." Er sieht großen Nachholbedarf bei den Therapie-Möglichkeiten und der Forschung an Orphan Drugs. "Notwendig ist eine Prioritätenliste, bei welchen Orphan Ddiseases wir dringend neue Therapien brauchen."

Das AMNOG hat Erleichterungen für die Orphan Drugs geschaffen, denen grundsätzlich ein Zusatznutzen unterstellt wird. Dennoch gibt es auch für sie Preisverhandlungen.

Glaeske: "Wir müssen darüber nachdenken, ob wir nicht Regelungen brauchen, die eine andere Form des Umgangs schaffen." Für vorstellbar hält er Sonderregelungen, die Orphan Drugs den Patienten schneller zugänglich machen.

"Menschen mit seltenen Erkrankungen haben das Recht, dass für sie Forschung und Entwicklung betrieben wird", sagte die Hauptgeschäftsführerin des Verbands forschender Arzneimittelhersteller Birgit Fischer.

Angesichts der kleinen Patientenzahlen und des hohen finanziellen Aufwands sei das aber nicht einfach. "Bei seltenen Erkrankungen muss man oft weltweit nach Patienten suchen, um überhaupt Studien durchführen zu können."

Nachtigäller forderte die Pharmaindustrie auf, für Arzneimittel, die auch bei seltenen Erkrankungen eingesetzt werden, weitere Zulassungen zu beantragen. Das sei nicht ohne weiteres möglich, sagte sie.

Die Unternehmen müssten neue Studien auflegen, die sich nicht refinanzieren ließen, sagte Fischer. "Man muss nach Lösungen suchen, die auch ökonomisch tragfähig sind." (iss)

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