Unzweckmäßig = therapeutisch unterlegen

Ende Januar hatte das Bundesgesundheitsministerium die Änderungen genehmigt. Mit ihnen trägt der GBA unter anderem den Vorgaben des AMNOG Rechnung. So wird definiert, wann ein Arzneimittel als "unzweckmäßig" gilt.

Dies war bereits während des Gesetzgebungsverfahrens ein Stein des Anstoßes. Vor Inkrafttreten des AMNOG konnte der GBA Arzneimittel wegen nicht nachgewiesenen therapeutischen Nutzens oder Unwirtschaftlichkeit von der GKV-Erstattung ausschließen.

Das AMNOG kennt dagegen als Ausschlusskriterien neben der Unwirtschaftlichkeit nur noch die erwiesene Unzweckmäßigkeit. Damit anerkennt der Gesetzgeber, dass bereits die Zulassungsentscheidung einem Nutzenbeleg folgt.

Hintergrund für die Neuregelung war nicht zuletzt der Hickhack um den Verordnungsausschluss der Glitazone, bei dem es sich der GBA auch nach Ansicht des Ministeriums zeitweilig etwas zu leicht gemacht hatte.

Gegen das Ausschluss-Kriterium "Unzweckmäßigkeit" führte der GBA seinerzeit - und auch in der Begründung seiner aktuellen Änderungen wieder - an, dass "negative Tatsachen entsprechend einem allgemeinen Rechtsgrundsatz nicht bewiesen werden können".

GBA kann Studien nachfordern

In der Neufassung des §12 im 4. Kapitel seiner Verfahrensordnung ("Feststellung der Unzweckmäßigkeit") löst der GBA das Problem, indem er auf Unterlegenheit gegenüber einer nicht näher spezifizierten Vergleichstherapie zurückgreift.

Wörtlich heißt es: "Das zu bewertende Arzneimittel ist unzweckmäßig, wenn die mit ihm verglichenen Arzneimittel oder Behandlungsformen einen therapierelevant höheren Nutzen haben und deshalb als zweckmäßige Therapie regelmäßig dem zu bewertenden Arzneimittel vorzuziehen sind".

Grundlage des an patientenrelevanten Endpunkten auszurichtenden Vergleichs sind Fachinformation und klinische Studien.

Reicht das Studienmaterial dem GBA nicht, kann er weitere Tests "unter Berücksichtigung der vom Gemeinsamen Bundesausschuss festgelegten Anforderungen" verlangen. Diese müssen dann maximal drei Jahre später vorgelegt werden.

In einer weiteren Änderung der Verfahrensordnung ist geregelt, dass auch nach dem PUMA-Konzept (Paediatric Use Marketing AUTHORisation) zugelassene Arzneimittel als Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen gelten.

Für sie muss daher ebenfalls ein Nutzendossier eingereicht werden - mit anschließender früher Nutzenbewertung. Das Bundesgesundheitsministerium hat auch diesen Beschluss genehmigt und damit in Kraft gesetzt.

Weil dadurch aber grundsätzlich auch für diese Arzneimittel Erstattungsbeträge zwischen Pharmaunternehmen und dem GKV-Spitzenverband nach Paragraf 130b SGB V vereinbart werden, hat das Ministerium den Spitzenverband gebeten, bis Anfang 2014 "über die Auswirkungen der Regelung auf die Vereinbarung von Erstattungsbeträgen und in der Folge auf die Versorgung von Kindern mit Arzneimitteln zu berichten".