Gentherapie für seltene Erkrankungen – Chance für Anleger

Es gibt etwa 8000 so genannte „Orphan Diseases“, rund 80 Prozent davon sind genetischen Ursprungs. Und endlich – seit einigen Jahren ermöglicht der medizinische Fortschritt bei einigen dieser seltenen Erkrankungen neue Wege der Behandlung.

So gab es Sprunginnovationen in der Gentherapie, das heißt erstmals Behandlungsmöglichkeiten für genetische Defekte. Die Forschungsansätze sind dabei vielfältig, beispielsweise RNA-Interferenz (RNAi), die für die Regulation eines Gens verwendet wird, oder Gentransfer, also das Einschleusen eines gesunden Gens über einen Vektor in eine Zielzelle.

Duchenne Muskeldystrophie: Einige Therapieansätze

Ein Beispiel für eine seltene Erkrankung, die heute behandelbar ist, ist die Duchenne Muskeldystrophie. Deren Diagnose war Anfang der 1970er-Jahre noch ein Todesurteil. Die Betroffenen starben bereits im Kindesalter. Bei der Duchenne Muskeldystrophie produziert der Körper kein oder nicht genügend Dystrophin. Wenn aber das Strukturprotein in der Muskulatur fehlt, wird diese stetig abgebaut – bis dies zum Tode führt.

Mittlerweile gibt es verschiedene Therapieansätze gegen die seltene Krankheit, etwa die Zuführung von messenger-RNA, die im Körper eine verkürzte, aber aktive Form des Proteins produziert. Dies erfolgt allerdings nicht in ausreichender Konzentration, so dass die Erkrankten nicht vollständig gesunden, sondern weiter eingeschränkt leben müssen.

Klinische Prüfung läuft

Derzeit befindet sich eine weitere Gentherapie in der klinischen Prüfung: Gesunde verkürzte DNA-Fragmente des Gens werden in die Zelle eingeschleust, so dass – so die Hoffnung – genügend aktives Protein im Körper produziert wird.

Was bedeuten diese ersten Fortschritte für Anleger? Es kann sich lohnen, die Aktien und Anleihen von Pharmaunternehmen im Blick zu behalten, die an Gentherapien für seltene Krankheiten arbeiten. Insbesondere wenn sich deren Ansätze in der klinischen Prüfung befinden, könnte – bei allem Risiko des Scheiterns – ein Markterfolg nicht mehr allzu lange auf sich warten lassen.