Ärzte Zeitung, 29.08.2007

Faktor VIII prophylaktisch mindert Gelenkblutungen

Studie mit Kleinkindern mit Hämophilie

AURORA (hub). Prophylaktische Faktor-VIII-Infusionen verringern bei Kindern mit Hämophilie das Risiko von Gelenkschäden. Neun von zehn Kindern haben so im Zeitraum von fünf Jahren normale Gelenke, mit einer Bedarfstherapie nur jedes zweite Kind.

Die prophylaktische Faktor-VIII-Therapie schützt vor Blutungen und erhält die Gelenkstruktur.

In einer randomisierten, prospektiven Studie mit 65 Kindern unter 30 Monaten mit schwerer Hämophilie A wurden die beiden Therapieformen verglichen. Die Ergebnisse: Mit der Prophylaxe hatten die Kinder im Mittel 0,6 Gelenkeinblutungen pro Jahr, mit Bedarfstherapie 4,9. Blutungen insgesamt gab es im Mittel 3,3 (Prophylaxe) und 17,7 (Bedarfstherapie) pro Jahr (NEJM 357, 2007, 535).

Der positive Effekt der prophylaktischen Faktor-VIII-Therapie machte sich auch bei der Gelenkstruktur der Kinder bemerkbar: Nach fünf Jahren hatten nur 55 Prozent der Kinder mit der Bedarfstherapie bei der Untersuchung per MRT normale Gelenke, in der Prophylaxegruppe hingegen 93  Prozent. Das entspricht einer rechnerischen Risikoreduktion von 83 Prozent.

Bei der Zahl der Kinder, die in die Klinik mussten oder Infektionen durch den zentral-venösen Katheter hatten, gab es keine Unterschiede zwischen den beiden Studiengruppen.

Und so erfolgte die Behandlung in den beiden Therapie-Gruppen: Kinder in der Prophylaxe-Gruppe erhielten jeden zweiten Tag 25 I.E./kg Körpergewicht des Faktor-VIII-Präparats (Kogenate®). In der Bedarfsgruppe wurde, wenn nötig, mit einmal 40 I.E./kg plus 20 I.E./kg an den beiden Folgetagen therapiert.

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