Enzymersatz stärkt Muskeln bei M. Pompe
MAGDEBURG (sir). Patienten mit Morbus Pompe haben einen angeborenen Mangel an dem Enzym saure Alfa-Glukosidase (saure Maltase). Wann Betroffene erkranken, hängt davon ab, ob das Enzym völlig fehlt oder ob noch eine Restaktivität da ist. Zur Therapie gibt es seit zwei Jahren Alglukosidase-alfa als Orphan Drug.