Erfolgreiche Gentherapie bei Hämophilie B

ORLANDO (ple). Mit einer Gentherapie gelingt es offenbar bei Patienten mit Hämophilie B und ohne messbare Faktor-IX-Spiegel im Blut die Konzentration des Faktors auf fast zwei Prozent der Normalwerte zu erhöhen. Wie US-Forscher bei der Hämatologen-Tagung ASH in Orlando berichteten, hielt der Effekt der Gentherapie, die bei vier Patienten geprüft wurde, teilweise sechs Monate an. Ein Patient benötigte in dieser Zeit keine Faktor-IX-Substitution.