Muskelatrophie
Gendefekt wegprogrammiert
Forscher haben erste Daten einer Phase-I/II-Studie zur RNA-Therapie bei Kindern spinaler Muskelatrophie vorgestellt. Die Kinder zeigen deutliche motorische Verbesserungen und erhöhte Liquor-Konzentrationen von lebenswichtigen Motorneuron-Proteinen.