Neue Genfähre weckt Hoffnung

MÜNCHEN. Mukoviszidose wird bekanntlich durch Mutationen im Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)-Gen hervorgerufen. Folge ist eine Fehlfunktion eines Chloridkanals.

Ärzte und Forscher um Professor Joseph Rosenecker am Dr. von Haunerschen Kinderspital des LMU-Klinikums München haben ein neues Verfahren entwickelt, um die Funktion des defekten Chloridkanals in den Atemwegsepithelzellen wiederherzustellen (Nature Nanotechnology 2019, online 28. Januar), wie das Klinikum der LMU mitteilt.

Das Team hat eine neue Klasse von nicht-viralen Genvektoren entwickelt, mit deren Hilfe eine gesunde Kopie des CFTR-Gens mittels einer Transposase sowie einer synthetisch hergestellten Boten-RNA über eine Inhalation in die DNA von Epithelzellen eingebracht werden kann. Diese Strategie habe zu einer langanhaltenden Expression des CFTR-Proteins in den Atemwegszellen transgener Mäuse geführt, heißt es in der Mitteilung.

„Nur dank einer guten wissenschaftlichen Zusammenarbeit mit akademischen Partnern in Hannover, Freiburg, Münster und Langen, einer Brücke in die biotechnologische Industrie (ethris GmbH, München) sowie einer Förderung durch das BMBF konnte dieses Projekt zum Erfolg geführt werden – nun sind klinische Studien nötig, die zeigen müssen, ob wir mit dieser Technologie in Zukunft auch Kindern mit Mukoviszidose helfen können“, wird Dr. Shan Guan, der Erstautor der Studie, zitiert. (eb)