Off-Label-Use an der Tagesordnung

MANNHEIM/HEIDELBERG. Wird die Arthrose nicht mitgezählt, leiden in Deutschland rund 1,5 Millionen Menschen an entzündlich-rheumatischen Erkrankungen.

Weniger bekannt ist allerdings, was sich hinter dieser Zahl alles versteckt.

Da sind natürlich die häufigeren rheumatischen Erkrankungen, die jedem sofort einfallen: Rheumatoide Arthritis, Psoriasis-Arthritis und ankylosierende Spondylitis.

Neben diesen Schwergewichten gibt es aber noch rund 200 andere rheumatische Erkrankungen, die teils nur wenige Patienten betreffen.

Off-Label-Use auch bei Dosierung

Diese große Zahl ähnlicher, aber eben doch nur ähnlicher Erkrankungen ist einer der Gründe, warum der Off-Label-Use in der Rheumatologie nach wie vor einen höheren Stellenwert hat als in anderen Disziplinen.

Der Stellenwert dieses Themas ist inzwischen so hoch, dass es von den drei rheumatologischen Fachgesellschaften, die den 41. Kongress der Deutschen Gesellschaft für Rheumatologie (DGRh) in Mannheim/Heidelberg organisiert haben, als eines von vier Schwerpunktthemen ganz weit oben auf die Kongressagenda gesetzt wurde.

Zum Ausmaß des Off-Label-Use in der Rheumatologie gibt es nur Schätzungen. Aber die haben es in sich.

"Ich denke, dass bei strenger Auslegung des Begriffs mehr als jeder zweite Patient in der Rheumatologie of-label behandelt wird", sagte DGRh-Tagungspräsident Professor Dr. Hanns-Martin Lorenz vom Universitätsklinikum Heidelberg bei einer Presse-Veranstaltung vorab zum Rheuma-Kongress.

"Strenge Auslegung" bedeutet, dass nicht nur jene Medikamente als Off-Label-Use gezählt werden, die für eine bestimmte Indikation nicht zugelassen sind, sondern auch nicht zugelassene Medikamentenkombinationen oder Dosierungen, die nicht dem Wortlaut der Zulassung entsprechen.

Beispiel: Seltene Erkrankungen

Konkrete Beispiele für den Off-Label-Use gibt es unzählige. Da sind etwa die Patienten mit seltenen Erkrankungen, bei denen bestimmte Medikamente zwar wirken, aber nie Zulassungsstudien gemacht wurden.

Kinder mit rheumatischer Uveitis beispielsweise profitieren unter Umständen von TNF-alpha-Blockern wie Infliximab oder Adalimumab oder auch von Methotrexat. Zugelassen für diese Indikation sind diese Arzneimittel aber bisher nicht.

Bei der Rheumatoiden Arthritis betrifft der Off-Label-Use in vielen Fällen Patienten, die Methotrexat nicht vertragen und die trotzdem Biologika bekommen sollen. Biologika wirken besser, wenn sie mit einer Basistherapie kombiniert werden.

Muss MTX aber durch beispielsweise Leflunomid ersetzt werden, wird aus einem On-Label-Patienten schlagartig ein Off-Label-Patient.

Mycophenolat-Mofetil ist ein weiteres Beispiel für Of-label-use. Es wird teilweise bei Patienten mit Kollagenosen eingesetzt, weil es die bindegewebige Zerstörung der Lunge bremst. Zugelassen ist es aber nur in der Transplantationsmedizin.

Forderungskatalog wurde erstellt

Lorenz betonte, dass Rheumatologen heute in vielen Fällen off-label therapieren müssen, wenn sie ihre Patienten adäquat behandeln wollen.

Als eine Dauerlösung möchte er dies aber nicht hinnehmen. Die rheumatologischen Fachgesellschaften haben deswegen einen Forderungskatalog erstellt, der verhindern soll, dass Rheumatologen bei der Arzneimitteltherapie auf immer und ewig mit einem Bein vor Gericht stehen.

Im Zentrum stehen Veränderungen im Zulassungswesen. "Wir wünschen uns, dass Medikamente, die in einer rheumatologischen Indikation bereits regulär zugelassen sind, einfacher als bisher eine Zulassungserweiterung bekommen", sagte der Heidelberger Experte.

Konkret könnte eine vorläufige Zulassung erteilt werden, und zwar mit der Auflage, Register anzulegen, auf deren Basis dann nach einigen Jahren über eine endgültige Zulassung entschieden wird.

Der zweite Hebel für die Verringerung der Off-Label-Problematik sind für die rheumatologischen Fachgesellschaften Erleichterungen bei den klinischen Studien. Im Bereich der industriegetriebenen Forschung sei durch die Einführung verpflichtender Studien bei Kindern schon einiges erreicht worden, so Lorenz.

Jetzt müsse es darum gehen, die Studienbürokratie für wissenschaftlich getriebene Studien zu verringern und bessere Finanzierungsmöglichkeiten für industrieunabhängige Studien bei seltenen Erkrankungen zu schaffen.