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Orphan Drug Status für Leberzelltherapie

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WEINHEIM (eb). Der Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden der europäischen Arzneimittelagentur (EMA) hat weitere Anträge des Unternehmens Cytonet zur Anerkennung des Orphan Drug-Status für die Leberzelltherapie positiv beurteilt (www.ema.europa.eu).

Die Infusion mit humanen heterologen Hepatozyten wird nach Zustimmung der EU-Kommission für diese angeborenen Störungen des Harnstoffzyklus in der Leber einen Orphan Drug Status erhalten: Citrullinämie Typ 1, Hyperargininämie (Arginase 1 Mangel), Argininbernsteinsäurekrankheit und Carbamoylphosphat-Synthetase 1-Mangel.

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