Gastbeitrag

Aussagekräftige Studien sind selbst bei Orphan Drugs möglich

Gut jeden zehnten Euro für Arzneien gibt die GKV für Orphan Drugs aus. Doch später schneiden sie nicht immer gut ab. Der Chef des G-BA Josef Hecken fordert deshalb eine „gesetzliche Klarstellung“ und eine neue Preisgrenze.

Von Prof. Josef Hecken Veröffentlicht:
Der Anteil neu zugelassener Orphan Drugs liege nach Branchenangaben in den letzten fünf Jahren bei rund 32 Prozent, so G-BA-Chef Hecken.

Der Anteil neu zugelassener Orphan Drugs liege nach Branchenangaben in den letzten fünf Jahren bei rund 32 Prozent, so G-BA-Chef Hecken.

© PhotoSG / stock.adobe.com

Die Entwicklung von Orphan Drugs zu fördern, hat ihre Berechtigung. Daran besteht kein Zweifel. Das müssen wir als Gesellschaft leisten. Ebenso unverzichtbar ist es, in einem solidarisch finanzierten Gesundheitssystem Gelder für jene neuen Arzneimittel einzusetzen, von denen Patientinnen und Patienten einen zusätzlichen Nutzen haben. Denn nur dann ist es gerechtfertigt, bei neuen Arzneimitteln für Jahrestherapien im Schnitt sechsstellige Euro-Beträge zu zahlen.

Legt man diesen Maßstab an Orphan Drugs an, haben verschiedene Untersuchungen – wie jetzt aktuell der DAK-AMNOG-Report 2022 – gezeigt, geht die Rechnung derzeit nicht auf. Wir brauchen eine Kurskorrektur, um auch für kleine Patientengruppen Zusatznutzen und Risiken der Arzneimitteltherapie anhand von robusten Daten zu bewerten und faire Preise zu ermöglichen.

Bleibt die Evidenz auf der Strecke?

Der Anteil neu zugelassener Orphan Drugs liegt nach Branchenangaben in den letzten fünf Jahren bei rund 32 Prozent und nimmt laut DAK-AMNOG-Report 2022 auch bei extrem kleinen Patientengruppen von maximal 1000 Menschen in Deutschland zu. Das zeigt, die politisch gewollten Anreize für Hersteller greifen: Trotz stark begrenztem Absatzpotenzial und risikoreicher Forschung entwickeln pharmazeutische Unternehmer Wirkstoffe für kleine Patientengruppen mit bislang unerfülltem medizinischem Bedarf.

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Was eine gute Nachricht für Patientinnen und Patienten ist, ist zugleich eine Herausforderung für die gesetzliche Krankenversicherung und die frühe Nutzenbewertung. Orphan Drugs kommen oft mit hohen Preisforderungen auf den Markt. Im Jahr 2020 sind sie bei einem sehr kleinen Verordnungsvolumen von 0,06 Prozent für rund 11,6 Prozent des Bruttoumsatzes des gesamten GKV-Arzneimittelmarktes von rund 49 Milliarden Euro verantwortlich.

Prof. Josef Hecken, unparteiischer Vorsitzender des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA)

Prof. Josef Hecken, unparteiischer Vorsitzender des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA)

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Um Patienten und Patienten in medizinischen Notlagen frühzeitig einen Zugang zu neuen Medikamenten zu eröffnen, akzeptiert die europäische Zulassungsbehörde bei Orphan Drugs unreife Daten der Hersteller zu Wirksamkeit und Unbedenklichkeit. Diese unzureichende Evidenz beim Markteintritt erklärt, warum der G-BA nach meinem Verständnis viel zu oft bei neuen Orphan Drugs das Ausmaß des Zusatznutzens nicht bestimmen kann und daher als nicht quantifizierbar bewerten muss. Zur Erinnerung: Der Zusatznutzen gilt bei Orphan Drugs im AMNOG-Verfahren als gesetzt – ebenfalls ein Anreiz für die Hersteller. Der G-BA bewertet lediglich Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens. Erst wenn der Umsatz von maximal 50 Millionen Euro pro Kalenderjahr nach Markteintritt erreicht ist, beginnt ein „normales“ Verfahren. Der Zusatznutzen wird dann im Vergleich zu vorhandenen Therapiealternativen geprüft.

Wie problematisch der fiktiv gesetzte Zusatznutzen ist, zeigt sich bei einer Zweitbewertung: Kein belegbarer Zusatznutzen in circa 50 Prozent der Fälle bei einer regulären Nutzenbewertung gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie, wie Daten des G-BA und des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen zeigen. Zugespitzt heißt das, bei Arzneimitteln gegen seltene Leiden ist auch der belegbare Zusatznutzen selten.

Privileg nur noch für Solisten

Angesichts dieser Zahlen halte ich eine gesetzliche Klarstellung für notwendig: Eine Bevorzugung beim AMNOG-Verfahren darf es nur noch für jene Orphan Drugs geben, die als erstes eine medikamentöse Therapie bei seltenen Erkrankungen ermöglichen, wenn es also noch keine Wirkstoffalternativen gibt. Alle anderen Orphan Drugs müssen sich einem direkten Therapievergleich stellen. Die dafür notwendigen aussagekräftigen Studien sind selbst bei Orphan Drugs möglich. Das haben wir gerade im Jahr 2021 bei vielen Bewertungen gesehen.

Ein Zusatznutzen-Privileg nur noch für Orphan Drugs, die erstmals eine medikamentöse Behandlungsoption in einem Anwendungsgebiet darstellen, würde zudem eine bessere vergleichende Datenlage für alle anderen Orphan Drugs gegenüber verfügbaren Therapien einfordern. Zudem sollte die bisherige Umsatzschwelle für eine reguläre Nutzenbewertung von 50 auf 25 Millionen Euro abgesenkt werden, damit wir hier schneller als bisher die Möglichkeit haben, den Nutzen im Vergleich zu anderen medikamentösen oder auch nichtmedikamentösen Therapieoptionen zu prüfen.

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