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Galenus-Gewinner – Orphan Drugs

Zolgensma®: Gentherapie bei Muskelatrophie

Zolgensma® von Novartis Gene Therapies, die erste einmal zu verabreichende Gentherapie bei spinaler Muskelatrophie, wird mit dem Galenus-Preis 2021 in der Kategorie „Orphan Drugs“ ausgezeichnet.

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Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

Erstes dissoziatives Kortikosteroid zugelassen

Die DMD ist eine schwere, progredient und letztlich letal verlaufende x-chromosomal rezessiv vererbte neuromuskuläre Erkrankung. Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskulatur und damit zu Skelettmuskelschwund, Verlust von Gehvermögen und Selbsternährung, Ateminsuffizienz und Kardiomyopathie.
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Erstes steroidsparendes Biologikum bei Polymyalgia rheumatica

Sarilumab schließt eine therapeutische Lücke

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