Nutzenbewertung
„Beträchtlicher Zusatznutzen“ für Orphan-Drug von Pfizer
Mit einer Indikationserweiterung für sein Amyloidose-Medikament Vyndaqel® kann Pfizer beim GBA punkten.
Veröffentlicht:Berlin. Der Gemeinsame Bundesausschuss bescheinigt Pfizers Orphan Drug Vyndaqel® (Tafamidis) in dem neuen Anwendungsgebiet Amyloidose bei Kardiomyopathie einen „Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen“.
„Mit Tafamidis kann die Progression der tödlich verlaufenden Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie deutlich verlangsamt werden“, heißt es seitens des Herstellers. Dem trage der GBA mit seinem Beschluss Rechnung.
Laut Pfizer ist Tafamidis die erste „direkt gegen die Krankheitsursache wirkende Therapie für Patienten, die unter Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie leiden. Zuvor hätten diese Patienten nur symptomatisch behandelt werden können oder „in äußerst seltenen Fällen“ eine Herz- und/oder Lebertransplantation erhalten.
Tafamidis wurde bereits Ende 2011 von der EU-Kommission zur Therapie Erwachsener mit familiärer Amyloid-Polyneuropathie vom Transthyretin-Typ zugelassen. In dieser Indikation stufte der GBA das Ausmaß des – mit der Zulassung als Orphan Drug per se anzuerkennenden – Zusatznutzens als „gering“ ein.
Die erweiterte Anwendung gegen Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie wurde im Februar dieses Jahres von der EU-Kommission genehmigt. (cw)
