Mai-Sitzung des CHMP
EMA-Experten empfehlen vier Pharma-Innovationen zur europaweiten Zulassung
Ein schnellwirksames Botulinumtoxin, ein Östrogenrezeptor-Degrader gegen Brustkrebs mit ESR1-Mutation, ein dualer PDE4-Hemmer gegen Lungenfibrose und das erste Mittel gegen PIK3CA-bedingtes Überwuchsspektrum: Die jüngsten Innovationen an der Schwelle zur EU-Vermarktung.
Veröffentlicht:Amsterdam. Die Mai-Sitzung des Expertenausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der EU-Arzneimittelagentur EMA endete in der Vorwoche mit Zulassungsempfehlungen für vier neue Pharmawirkstoffe:
TrenibotulinumtoxinE (Boey® von Abbvie) ist zur Verbesserung des Erscheinungsbildes mäßiger bis starker Glabellafalten vorgesehen, wenn diese bei erwachsenen Patienten eine erhebliche psychologische Belastung darstellen. Laut Unternehmen handelt es sich bei dem Wirkstoff um ein Botulinumneurotoxin des Serotyps E der ersten Generation, „das sich durch raschen Wirkungseintritt bereits acht Stunden nach der Verabreichung und eine kurze Wirkungsdauer von zwei bis drei Wochen auszeichnet“. Sicherheit und Wirksamkeit seien durch mehrere Phase-III-Studien mit über 2.100 Patienten „belegt“, heißt es.
Camizestrant (Etcamah®, von AstraZeneca) ist in Kombination mit einem CDK4/6-Inhibitor (Palbociclib, Ribociclib oder Abemaciclib) angezeigt gegen lokal fortgeschrittenen oder metastasierten Brustkrebs (ER+, HER2-) mit ESR1-Mutation. Der orale Östrogenrezeptor-Degrader, heißt es, habe in der klinischen Prüfung ein verbessertes progressionsfreies Überleben gegenüber einer Kombi-Behandlung aus einem Aromatasehemmer und einem CDK4/6-Inhibitor gezeigt, wenn Patienten während einer solchen Erstlinientherapie auf Camizestrant umgestellt wurden.
Nerandomilast (Jascayd®) wurde von Boehringer Ingelheim gegen Lungenfibrose entwickelt. Die volle Indikationsbreite des PDE4-Hemmers, auf die sich die Zulassungsempfehlung erstreckt, lautet: „Zur Behandlung erwachsener Patienten mit idiopathischer Lungenfibrose (IPF) und erwachsenen Patienten mit progressiver Lungenfibrose (PPF)“. Nach Angaben der EMA basiert die Empfehlung zur Marktfreigabe auf Daten zweier großer Studien mit insgesamt 2.355 Patienten mit IPF oder PPF.
Hauptwirksamkeitsparameter beider Studien sei die Abnahme der Lungenfunktion im Verlauf eines Behandlungsjahres gewesen, gemessen anhand der forcierten Vitalkapazität (FVC). „In beiden Studien war der Rückgang der FVC bei Patienten, die Jascayd® einnahmen, deutlich geringer als bei Patienten, die ein Placebo erhielten“, heißt es.
Der vierte aktuelle EU-Zulassungskandidat ist ein alter Bekannter: Alpelisib von Novartis. Der PIK3-Inhibitor ist unter dem Warennamen Piqray® bereits gegen bestimmte Brustkrebsformen zugelassen – wurde in Deutschland allerdings 2021 aus dem Vertrieb genommen. Als Vijoice® soll der orale Wirkstoff nun auch zur Behandlung erwachsener und pädiatrischer Patienten (ab 2 Jahren) mit schweren oder lebensbedrohlichen Manifestationen des PIK3CA-bedingten Überwuchsspektrums (PROS) vermarktet werden.
In dieser neuen Indikation hat der Kinasehemmer Orphan-Drug-Status und gilt zugleich als erste medikamentöse Option überhaupt. Die Zulassungsempfehlung gründe auf einer retrospektiven Auswertung der Krankenakten von 57 Patienten ab 2 Jahren, die im Rahmen eines Härtefallprogramms Alpelisib erhielten. Die Patienten litten den Angaben zufolge unter schweren oder lebensbedrohlichen Symptomen eines idiopathischen rheumatischen Lungenödems (IRL).
Hauptkriterium für die Wirksamkeit sei die Anzahl der Patienten gewesen, bei denen nach 24-wöchiger Behandlung die Größe von 1 bis 3 abnormalen Wucherungen oder Läsionen um mindestens 20 Prozent abgenommen hatte. Demnach sprachen „von den 32 Patienten, die nach 24 Wochen untersucht wurden, 12 (37,5 Prozent) auf die Behandlung mit Vijoice® an“. Eine Folgestudie mit Teilnehmern an besagtem Härtefallprogramm habe „weitere Belege für die Sicherheit und Wirksamkeit des Arzneimittels“ geliefert. (cw)
