Thalassämie

Heidelberg ist erstes Kompetenzzentrum für Zynteglo®

Das Uniklinikum Heidelberg darf als erster mit einer neuen Gentherapie zur kausalen Behandlung der Blutkrankheit Thalassämie arbeiten.

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Heidelberg. Das Universitätsklinikum Heidelberg ist nach eigener Mitteilung das deutschlandweit erste Zentrum, das sich für die gentherapeutische Behandlung der transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie qualifiziert hat. An der Klinik für Pädiatrische Onkologie, Hämatologie und Immunologie könne jetzt die Mitte 2019 von der EU-Kommission bedingt zugelassene Gentherapie Zynteglo® (autologe CD34+ Zellen, die das Beta-A-T87Q-Globin-Gen kodieren) eingesetzt werden.

Dabei wird ein intaktes, Hämoglobin produzierendes Gen ex vivo in die Blutstammzellen des Patienten eingeschleust, die ihm anschließend reinfundiert werden. Der gesamte Prozess dauert nach Angaben des Zynteglo®-Herstellers Bluebird Bio drei bis vier Monate.

Die Indikationsstellung der kausalen Therapie ist auf bestimmte genetische Merkmale sowie das Fehlen eines verwandten Stammzellspenders eingeschränkt. „Wir gehen davon aus, dass rund zehn Patienten pro Jahr an unserem Zentrum von einer solchen Therapie profitieren können“, so Klinikdirektor Professor Andreas Kulozik. Er und sein Team hätten im Rahmen einer klinischen Studie bereits zwei Patienten „erfolgreich mit der neuen Gentherapie behandelt“, heißt es weiter.

Pay for Performance

Für seinen knapp 1,6 Millionen Euro teuren Gencocktail bietet Bluebird Bio den Kostenträgern ein erfolgsabhängiges Vergütungsmodell an. Danach werden 20 Prozent der Summe zu Behandlungsbeginn fällig.

Die weiteren 80 Prozent, aufgeteilt in gleichgroße Tranchen über vier Jahre, „sind nur dann zu begleichen, wenn der Therapieerfolg der Transfusionsfreiheit erreicht wird und dauerhaft erhalten bleibt“, so das Unternehmen. Als erste Kasse hat den Angaben zufolge die AOK Rheinland/Hamburg einen Vertrag über dieses Zahlungsmodell mit Bluebird geschlossen.

Hersteller Bluebird beziffert die in Deutschland für seine Gentherapie derzeit infrage kommenden Patienten (Prävalenz) auf „deutlich weniger“ als 100. (cw)

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