Sichelzellanämie: Gates-Stiftung und Novartis wollen In-vivo-Therapie auf den Weg bringen

Basel. Novartis hat mit der Bill & Melinda Gates Stiftung eine Vereinbarung zur Entwicklung einer Gentherapie gegen Sichelzellanämie geschlossen, die in vivo angewendet werden kann. Wie es in einer Unternehmensmitteilung am Mittwoch heißt, trage die Stiftung zur Projekt-Finanzierung bei, nähere Angaben werden dazu nicht gemacht.

Von der Erbkrankheit seien jedes Jahr weltweit rund 300 .000 Neugeborene betroffen, heißt es weiter, überproportional viele in Afrika, insbesondere in der Subsahara-Region. Bei derzeitigen genbasierten Therapieansätzen müssten den Patienten Zellen entnommen, im Labor modifiziert und dann in einem komplizierten Verfahren „ähnlich einer Knochenmarkstransplantation“ wieder zugeführt werden. Die dazu erforderliche technische und klinische Infrastruktur sei oftmals jedoch gerade in den Regionen mit der höchsten Prävalenz gar nicht vorhanden.

Die Erforschung einer einfacher anzuwendenden medikamentösen Gentherapie wird den Angaben zufolge am Novartis Institutes for BioMedical Research in Cambridge, Massachusetts stattfinden. Man sei „stolz darauf, die Bemühungen um eine leichter zugängliche Gentherapie der Sichelzellanämie anzuführen“, so Novartis-Vorstandsmitglied Lutz Hegemann.

Der Schweizer Konzern engagiert sich eigenem Angaben zufolge auf vielfältige Weise sowohl kommerziell als auch karitativ für Patienten mit Sichelzellkrankheit. Jüngster Entwicklungserfolg auf diesem Gebiet ist der Antikörper Crizanlizumab, den die EU-Kommission Anfang Dezember 2020 zur Prävention rezidivierender Schmerzkrisen bei Patienten mit Sichelzellkrankheit ab 16 Jahren zugelassen hat. (cw)