Julisitzung des CHMP
Sieben neue Wirkstoffe in den Startlöchern der europäischen Markteinführung
Kleine Indikationen dominieren weiterhin auch im zentralen EU-Verfahren das pharmazeutische Zulassungsgeschehen.
Veröffentlicht:Amsterdam. Trotz Sommers und Ferienzeit präsentiert sich die Begutachtungstätigkeit unter dem Dach der europäischen Arzneimittelagentur EMA ungebrochen produktiv: Beim jüngsten Treffen des humanmedizinischen Expertengremiums CHMP erhielten ganze 13 Medikamente eine Empfehlung pro Marktfreigabe – neben sieben neuen Wirkstoffen auch vier Biosimilars und zwei Generika. Eine „positive Opinion“ erhielten demnach folgende Wirkstoffinnovationen:
Levacetylleucin des texanischen Orphan-Drug-Entwicklers IntraBio. Vermarktet werden soll die orale Option gegen den C-Typ der erblichen Niemann-Pick-Krankheit (bei Erwachsenen und Kindern) unter dem Warenzeichen Aqneursa®. In den USA ist der Wirkstoff bereits seit September 2024 zugelassen. Levacetylleucin wird den Angaben zufolge in Kombination mit Miglustat eingesetzt – oder auch als Monotherapie, wenn Patienten Miglustat nicht vertragen.
Mit Sebetralstat (Ekterly®) kann demnächst die erste orale Medikation zur Akuttherapie bei hereditärem Angioödem auf den Markt kommen. Die Zulassungsempfehlung gilt für Patientinnen und Patienten ab dem 12. Lebensjahr. Anbieter ist die in Framingham, Massachusetts beheimatete Biotech-Startup KalVista Pharma.
Vimseltinib (Romvimza®) zur Behandlung erwachsener Patienten mit tenosynovialem Riesenzelltumor (TGCT), bei denen eine Operation nicht in Frage kommt. Hersteller des oralen CSF1R-Inhibitors ist die 2003 mit Fokus auf neue Krebsmedikamente gegründete US-Company Deciphera aus Waltham, Massachusetts.
Das Antisense-Oligonukleotid Olezarsen (Tryngolza®) soll – zusätzlich zu einer Diät – der Behandlung eines familiären Chylomikronämie-Syndroms dienen. In dieser Indikation handelt es sich nach Angaben des kalifornischen Herstellers Inonis Pharma um den ersten medikamentösen Ansatz überhaupt. In den USA ist der subkutan zu applizierende Wirkstoff seit Dezember 2024 zugelassen.
Mit Vorasidenib (Voranigo®) erhält ein weiterer oraler Inhibitor der Isocitrat-Dehydrogenase aus der Pipeline des französischen Pharmaunternehmens Servier eine europaweite Zulassungsempfehlung. Erstindikation ist die Monotherapie erwachsener sowie pädiatrischer Patienten (ab 12. Lebensjahr) mit IDH1- oder IDH2-mutiertem, Grad-2-Astrozytom oder -Oligodendrogliom nach operativer Entfernung.
Zuranolon ist ein GABA-Rezeptor-Modulator, den Biogen unter dem Namen Zurzuvae® gegen postpartale Depression (PPD) bei Erwachsenen vermarktet. Das neuroaktive Steroid wurde gemeinsam mit dem US-Startup Sage Therapeutics entwickelt, deren erstes eigenes Produkt damit nach der bereits erfolgten Zussung im Heimatmarkt nun aller Voraussicht nach demnächst auch in Europa ausgeboten werden kann.
Siebter und letzter neuer Wirkstoffkandidat, der in der Juli-Sitzung des CHMP eine EU-weite Zulassungsempfehlung erhielt, ist Lenacapavir (Yeytuo®) von Gilead. Das zur HIV-Präexpositionsprophylaxe vorgesehene Virsostatikum muss nur zweimal jährlich subkutan gespritzt werden. Wie bereits berichtet, beabsichtigt der Hersteller bisher nicht, das Medikament auch in Deutschland auf den Markt zu bringen.
(cw)
