Teuerstes Medikament der Welt

Zolgensma® kostenlos an bis zu 100 Patienten weltweit

Weiter Wirbel um Zolgensma®, die Gentherapie bei Spinaler Muskelatrophie. Bei knappen Produktionskapazitäten will Novartis bis zu 100 Patienten weltweit das Präparat kostenlos zur Verfügung stellen.

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Verschwommene DNA: Die Gentherapie mit Zolgensma® hat dieses Jahr viel Aufsehen erregt.

Verschwommene DNA: Die Gentherapie mit Zolgensma® hat dieses Jahr viel Aufsehen erregt.

© shunyufan / Getty Images / iStock

Neu-Isenburg. Der Schweizer Pharmakonzern Novartis will sein Präparat Zolgensma® für Patienten mit Spinaler Muskelatrophie (SMA) im kommenden Jahr an weltweit insgesamt bis zu 100 Patienten unter zwei Jahren kostenlos abgeben. Das Programm soll in Ländern gelten, in denen das Präparat, das aktuell als teuerstes Medikament der Welt gilt, noch nicht zugelassen ist, meldet das Unternehmen.

Die Zulassung des Medikaments, das, wie berichtet, eine einmalige Gentherapie für junge Patienten mit SMA ist, wird in Europa für das erste Halbjahr 2020 erwartet. Die Einmal-Infusion mit dem Wirkstoff soll 2,1 Millionen US-Dollar kosten. In den USA ist das Präparat bereits zugelassen.

Hoher öffentlicher Druck auf Krankenkassen und Novartis

In den vergangenen Monaten ist der öffentliche Druck auf Novartis und auf die Krankenkassen in Deutschland immer größer geworden, die Therapie für aktuell erkrankte Patienten bereits vor der Zulassung freizugeben. Novartis wurde zudem aufgefordert, ein Härtefallprogramm aufzulegen.

Nach Angaben der Novartis-Tochter AveXis, die das Medikament entwickelt hat und produziert, gibt es zurzeit noch Kapazitätsengpässe in der Herstellung der Gentherapie. Das Unternehmen sehe sich zunächst in der Pflicht, Patienten in den Ländern zu versorgen, in denen Zolgensma® bereits zugelassen ist, wo eine Zulassung ansteht und dort, wo klinische Studien laufen.

Zusammenarbeit mit einem Bioethik-Komitee

AveXis habe nun ein Programm für zunächst 50 Patienten bis Juni 2020 und bis zu weitere 50 Patienten bis Jahresende aufgelegt, das in Ländern, in denen das Präparat noch nicht zugelassen ist, einen kostenlosen Zugang zu dem Präparat ermöglicht. Das Programm basiere auf „Fairness, medizinischem Bedarf und weltweitem Zugang“.

Für das Programm habe man mit Bioethik-Spezialisten zusammengearbeitet, um eine möglichst faire Verteilung zu gewährleisten. Behandelnde Ärzte sollen dafür eine Anfrage starten, es wird der medizinische Bedarf geklärt, das Einverständnis von Gesundheitsbehörden beziehungsweise Krankenkassen müsse dafür vorliegen – dann solle unter den potenziellen Patienten das Los entscheiden.

Ausweitung der Kapazitäten geplant

Das Unternehmen sei sich bewusst, dass darüber nicht allen betroffenen Familien in allen Ländern geholfen werden könne. Die schnell fortschreitende Krankheit tritt bei etwa einer von 8-10.000 Geburten auf. Man arbeite aber an einer Ausweitung der Produktionskapazitäten.

Nach Medienberichten kritisieren die Krankenkassen in Deutschland das angekündigte Vorgehen. „Im Laufe des nächsten Jahres 100 Dosen Zolgensma® rund um die Welt zu verteilen, macht für die kranken Kinder die Behandlung zu einem Glücksspiel“, wird ein Sprecher des GKV-Spitzenverbands bei „tagesschau.de“ zitiert. (ger)

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