Ärzte Zeitung online, 20.05.2019

Kinderonkologie

„Potenzial der Präzisionsmedizin ist noch nicht ausgeschöpft“

Das Ergebnis einer großen Screening-Studie hat die Forscher überrascht: Mehr pädiatrische, intensiv vorbehandelte Tumoren als vermutet eignen sich für eine molekularbiologisch angepasste Therapie.

Von Nicola Siegmund-Schultze

„Potenzial der Präzisionsmedizin ist noch nicht ausgeschöpft“

Zelle im Fadenkreuz: Die Präzisionsmedizin hat in einer Studie überrascht.

© psdesign1 / Fotolia

NEU-ISENBURG. Bei jeder dritten bis vierten rezidivierten oder primär therapierefraktären Krebserkrankung im Kindesalter ist die molekular-zielgerichtete Behandlung ein medizinisch sinnvoller Ansatz: 29 Prozent eignen sich für die Präzisionsmedizin mit Substanzen, die bereits zugelassen oder in klinischer Prüfung sind.

Das sind die Ergebnisse einer Studie, die bei der 55. Jahrestagung der American Society of Clinical Oncology (ASCO) Anfang Juni in Chicago vorgestellt wird. Kernaussagen hat Studienleiter Dr. Donald Williams Parsons vom Texas Children‘s Cancer Center in Houston schon vorab bei einer Web-Pressekonferenz der ASCO zusammengefasst.

„Unsere Erwartung war, dass maximal 10 Prozent der pädiatrischen Tumoren Veränderungen mit potenziellen Zielstrukturen für Medikamente haben“, sagte Parsons.

Parsons weiter: „Diese Annahme basierte auf Daten von Studien zu neu diagnostizierten Tumoren im Kindesalter und Krebserkrankungen bei Erwachsenen. Der vergleichsweise hohe Anteil der Patienten im Kindesalter, denen nach Versagen mehrerer etablierter systemischer Therapien eine zielgerichtete Behandlung nutzen könnte, hat uns positiv überrascht“, sagte Parsons. Das gelte vor allem auch für ZNS-Tumore.

Das National Cancer Institute (NCI) hatte eine überregionale Forschergruppe gebildet, um nach neuen Zielstrukturen bei refraktär-rezidivierten pädiatrischen Tumoren zu suchen (NCI-COG Pediatric MATCH Study). „Im Zeitraum von nur eineinhalb Jahren, nämlich von Juli 2017 bis Dezember 2018, haben wir 422 Patienten im Alter von maximal 21 Jahren rekrutieren können“, sagte Parsons.

Analysen von 160 Genen

Von 357 gab es Daten aus DNA- und RNA-Analysen auf insgesamt 160 Gene. Die kompletten molekularen Untersuchungen hätten median 15 Tage gedauert. „Das ist für eine therapeutische Entscheidung ein vernünftiger Zeitraum“, so der pädiatrische Onkologe.

Die Patienten waren median 13 Jahre alt. 24 Prozent der Malignome waren ZNS-Tumore, 71 Prozent andere solide Tumoren und 5 Prozent Lymphome oder histiozytäre Neoplasien. 29 Prozent der Malignome hatten Alterationen mit Zielstrukturen für Medikamente und 24 Prozent solche, zu denen 10 ausgewählte Substanzen passten, die entweder zugelassen oder mindestens in der Phase-2-Prüfung waren.

Allein 40 Prozent der ZNS-Tumore hatten medikamentös ansteuerbare genetische Veränderungen. Am häufigsten waren Mutationen in RAS-BRAF-, SMARCB1-, NF1- und ALK-Genen. 10 Prozent der Studienteilnehmer seien bereits in einem neuen Therapieprogramm. „Die Studie belegt, dass das Potenzial der Präzisionsmedizin auch bei schwer zu behandelnden, pädiatrischen Tumoren längst nicht ausgeschöpft ist“, lautete Parsons‘ Fazit.

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