Ärzte Zeitung online, 25.04.2019

Spinale Muskelatrophie

Sind fünf Millionen US-Dollar pro Behandlung gerechtfertigt?

Fünf Millionen US-Dollar pro Behandlung gerechtfertigt?

Zolgensma® soll Patienten mit spinaler Muskelatrophie helfen – doch zu welchem Preis?

© luchshen / Fotolia

BASEL/BOSTON. Novartis schickt sich an, mit seiner neuen Gentherapie der spinalen Muskelatrophie in völlig neue Preisdimensionen vorzustoßen. Anlässlich der Bekanntgabe der Quartalsbilanz am Mittwoch sagte Konzernchef Vas Narasimhan der Nachrichtenagentur Reuters, für Zolgensma® (Onasemnogen abeparvovec) prüfe man eine Preisspanne zwischen 1,5 Millionen und 5,0 Millionen Dollar pro Patient.

Novartis orientiert sich an dem gesundheitsökonomischen Konzept des qualitätsadjustierten Lebensjahres (QALY). Bei einer maximalen Bewertung eines QALY mit 500.000 Dollar sei Zolgensma® mit 4,0 bis 5,0 Millionen Dollar noch kosteneffektiv bepreist, zitiert Reuters den Konzernchef.

Bei einer maximalen QALY-Bewertung mit 150.000 Dollar seien um die 1,5 Millionen Dollar pro Patient gerechtfertigt.

Institut mit anderer Bewertung

Damit liegt Novartis deutlich über den Zahlen, die Anfang April das gemeinnützige Bostoner Institute for Clinical and Economic Review (ICER) veröffentlicht hatte. Danach wären gemäß QALY-Konzept zwischen 310.000 und 900.000 Dollar je Behandlung mit Zolgensma® kosteneffektiv. Aus der alternativen Messmethode des zusätzlich gewonnenen Lebensjahres („Life Years Gained“) ergebe sich ein Preisspielraum zwischen 710.000 und 1,5 Millionen Dollar, heißt es.

Die US-Zulassung für Zolgensma® wird in den nächsten Wochen erwartet. In Europa ist ein Zulassungsantrag für die Gentherapie mit Orphan-Drug-Status ebenfalls bereits beantragt. Bisher wurden laut Novartis im Zuge der klinischen Entwicklung über 150 Patienten mit Zolgensma® behandelt, wobei nur fünf Prozent Antikörper gegen den viralen Vektor AAV9 ausgebildet hätten, mit dem survival-motor-neuron-kodierende DNA in die Zelle transportiert wird. (cw)

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