Gesucht: Implementierungsstrategien für tumoragnostische Therapien

Das Konzept ist naheliegend: Bei Krebspatienten, bei denen die leitliniengemäßen Therapien ausgeschöpft sind, wird der Tumor molekular untersucht. Dann kommen gezielt Therapien zum Einsatz, die an den entsprechenden Mutationen ansetzen – auch wenn keine spezifische Zulassung für die jeweilige Krebserkrankung besteht.

In manchen Ländern, bei manchen Indikationen, funktioniert das punktuell. Es gebe aber nach wie vor erhebliche Hürden, sagte Dr. Sahar van Waalwijk van Doorn-Khosrovani von der Abteilung für Medizinische Onkologie der Universität Leiden am Donnerstag beim Deutschen Krebskongress (DKK) in Berlin.

Van Waalwijk hielt einen Keynote-Vortrag zur personalisierten Onkologie. Was fehle, sei ein klarer und zuverlässiger Prozess, der es bei positiven Studiendaten und damit berechtigter Hoffnung auf Erfolg gewährleiste, dass personalisierte Therapie auch erstattet würde.

Auch in Ländern mit Genehmigungsverfahren für Off-Label-Therapien würden Erstattungsanträge häufig abgelehnt, positive Studiendaten hin oder her. Oft werde der Off-Label-Weg aus haftungsrechtlicher Sorge auch gar nicht erst beschritten.

DRUP-Studie: Forschung und Erstattung werden verquickt

Die Leidener Onkologin berichtete von der niederländischen DRUP-Studie, die das Problem seit jetzt acht Jahren adressiert. Hier erfolgt eine Erstattung personalisierter Off-Label-Therapien im Rahmen einer klinischen Studie.

So wird einerseits der Zugang zu personalisierten Tumortherapien ermöglicht. Gleichzeitig werden Studiendaten generiert, auch wenn die Hersteller keine eigene tumoragnostische Studie aufsetzen.

Die DRUP-Studie hat ein mehrstufiges Design. Es beginnt mit 8, dann weiteren 16 Patienten mit der jeweiligen Mutation. Wenn sich Hinweise auf einen klinischen Nutzen zeigen, wird die Kohorte vergrößert. Bei Patienten, die für 16 Wochen auf eine Therapie ansprechen, übernehmen die Kostenträger auch ohne Zulassung die Erstattung.

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Der Prozess funktioniert. Sowohl Hersteller als auch die Kostenträger spielten mit, so van Waalwijk, allerdings liege die klinische Benefit-Rate bisher nur bei 35 %.

Der komplette Weg in die Erstattung gelang bei nur einer von bisher 15 Kohorten, konkret Nivolumab bei MSI-high- und dMMR-Tumoren. Die Niederländerin ist dennoch überzeugt, dass er richtig ist.

Das Projekt wird jetzt auch deutlich ausgeweitet: Im Rahmen der EU-unterstützten PRIME-ROSE-Plattform werden DRUP-artige Studien mit Erstattungsperspektive in zehn weiteren EU-Ländern umgesetzt.

Deutschland: Das nNGM löst nicht alle Probleme

Deutschland ist nicht dabei. Ein Grund scheint zu sein, dass den Herstellern der deutsche Markt zu groß und damit zu riskant ist, das wurde zumindest in der Diskussion berichtet.

Ein Ausweg könnte möglicherweise darin bestehen, sich anfangs auf besonders erfolgversprechende Mutationen bzw. Therapien zu beschränken, zum Beispiel solche, bei denen in den USA schon eine FDA-Zulassung besteht.

Für Deutschland sind diese Diskussionen auch deswegen relevant, weil genetisch personalisierte (Off Label-)Therapien auch hierzulande nur punktuell die Versorgung erreichen.

Das nationale Netzwerk Genomische Medizin (nNGM) gilt als Erfolgsmodell. Es beschränkt sich aber auf den Lungenkrebs. Zudem, so nNGM-Begründer Prof. Dr. Jürgen Wolf vom Universitätsklinikum Köln, sei das nNGM noch immer durch die Deutsche Krebshilfe finanziert. Diese Finanzierung läuft 2027 aus.

Personalisierte Medizin: Es gibt Handlungsbedarf

Zwar haben die Krankenkassen signalisiert, dass sie die Selektivverträge fortsetzen wollen. Aber unabhängig davon müssen die Strukturen verstetigt werden, zumal wenn eine Ausweitung auf andere Indikationen erfolgen sollte.

Es helfe nicht, dass es konkurrierende Strukturen wie die ambulante spezialärztliche Versorgung (ASV) gebe, so Wolf.

Fazit: Es gibt in Sachen personalisierter Medizin Handlungsbedarf, auch in Deutschland, wo der Zugang zu Onkologika eigentlich weit überdurchschnittlich ist. (gvg)