EU-Zulassung
Upstaza™: Option der Gentherapie bei AADC-Mangel
AADC-Mangel ist eine seltene, tödlich verlaufende genetische Erkrankung, die meist schon in den ersten Lebensmonaten zu schweren Behinderungen führt. Für Betroffene ist jetzt eine Gentherapie zugelassen.