Mögliche HIV-Therapie in der Entwicklung

HAMBURG. Sie entfernen den "Türgriff" und verwehren so HI-Viren den Eintritt in die Zelle: Forscher des Universitätsklinikums Hamburg-Eppendorf (UKE) haben eine molekulare Schere entwickelt, mit der sich das Gen für einen Rezeptor, den HI-Viren für die Infektion menschlicher Immunzellen benötigen, gezielt zerschneiden lässt (Nucleic Acids Research 2015, online 11. Mai).

Bei der Gen-Schere handelt es sich um eine "Designer-Nuklease der zweiten Generation", die effektiver arbeitet als die bislang in der Forschung verwendeten Enzyme, teilt das UKE mit.

"In den Versuchen klappte das Herausschneiden bei mehr als der Hälfte der Zellen", wird Professor Boris Fehse aus der Interdisziplinären Klinik und Poliklinik für Stammzelltransplantation vom UKE in der Mitteilung der Universität zitiert.

Profitieren könnten HIV-Infizierte von dieser Form der somatischen Gentherapie, bei der ihnen Immunzellen entnommen und nach Behandlung wieder verabreicht werden, im besten Fall in einigen Jahren - weitere positive Ergebnisse in den folgenden Studien vorausgesetzt.

"Sollten auch die laufenden präklinischen Studien die Sicherheit des Ansatzes bestätigen, sehen wir angesichts der hohen Effizienz, der größeren Präzision im Vergleich zu den Designer-Nukleasen der ersten Generation und der relativ einfachen praktischen Anwendung ein hohes Potential für eine baldige klinische Testung", sagt Fehse, Leiter der Forschungsabteilung Zell- und Gentherapie.

Die Viren am Eintritt in die Zelle zu hindern, sei eine der vielversprechendsten Strategien in der Aids-Forschung. Denn das Humane Immundefizienz-Virus (HIV) benötigt Moleküle auf der Oberfläche von T- Helferzellen als Eintrittspforte. "Bei der initialen Infektion ist dabei unter anderem der so genannte Chemokin-Rezeptor CCR5 als Ko-Rezeptor essentiell."

Kurz: Fehlt CCR5 auf der Oberfläche einer T-Helferzelle, können die HI-Viren nicht andocken und die Zelle infizieren.

"Wir konnten nun in Kooperation mit dem Heinrich-Pette-Institut hier in Hamburg zeigen, dass die genetische Veränderung der T-Helferzellen mit unserem neuen Enzym einen effizienten Schutz vor Laborstämmen des HI-Virus bietet." (eb)