Orphan Diseases
Wie es um die Versorgung der „Waisen“ in der Medizin steht
Am 28. Februar 2025 war es wieder so weit: Am internationalen Tag der Seltenen Erkrankungen („Orphan Diseases“) stehen Patienten im Fokus, die sonst nur wenig Aufmerksamkeit bekommen. Zeit für einen Rückblick, was sich in den letzten Jahren getan hat.






![Grundlagen und Real-World-Erfahrungen mit Vamorolon Abb. 1: Studie VISION-DMD: motorische Funktion TTSTAND-Geschwindigkeit unter Vamorolon 6mg/kg/Tag im Vergleich zu Placebo (erstellt nach [13])](/Bilder/Abb-1-Studie-VISION-DMD-motorische-Funktion-TTSTAND-233065.jpg)




