Seltene Erkrankungen

Roche reicht US-Antrag für oralen SMA-Kandidaten ein

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Basel. Roche schickt sich an, Novartis und Biogen Konkurrenz im Therapiegeschäft gegen Spinale Muskelatrophie (SMA) zu machen. Für den neuartigen Spleißmodifikator Risdiplam wurde jetzt ein Zulassungsantrag bei der FDA eingereicht. Die US-Oberbehörde gewährt für den als Orphan Drug klassifizierten Wirkstoff ein beschleunigtes Zulassungsverfahren; voraussichtlicher Entscheidungstermin über die Marktfreigabe sei der 24. Mai 2020. Risdiplam wurde sowohl gegen Typ1- als auch gegen Typ2- und Typ3-SMA klinisch geprüft. Im Falle einer Zulassung wäre es laut Roche die erste Medikation, die SMA-Patienten in Eigenregie anwenden könnten. In Europa ist bisher noch kein Zulassungsantrag anhängig. (cw)

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