Gentherapie bei Spinaler Muskelatrophie
Zwei Todesfälle nach Gentherapie mit Zolgensma® berichtet
Nach zwei Todesfällen wegen akuten Leberversagens nach einer Therapie mit Zolgensma® will Hersteller Novartis die Kennzeichnung des Medikaments aktualisieren. Das hat das Unternehmen mitgeteilt.
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Reinraumproduktion am Gen- und Zelltherapie-Standort von Novartis im schweizerischen Stein. Nach zwei Todesfällen nach einer Zolgensma®-Therapie hat sich das Unternehmen in einer Stellungnahme geäußert: Novartis glaube weiter an das „insgesamt günstige Nutzen-Risiko-Profil“ der Therapie.
© Novartis
Basel. Zwei Kinder sind nach einer Behandlung mit Zolgensma® (Onasemnogen-Abeparvovec) an akutem Leberversagen gestorben. Das bestätigt der Pharmakonzern in einer Stellungnahme am Freitag.
„Nach zwei Todesfällen in jüngster Zeit und in Übereinstimmung mit den Gesundheitsbehörden werden wir die Kennzeichnung aktualisieren, um darauf hinzuweisen, dass über tödliches akutes Leberversagen berichtet wurde“, heißt es in der Stellungnahme des Konzerns. Zolgensma® ist bekanntlich zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie zugelassen. Mit einem Preis von etwa zwei Millionen US-Dollar ist Zolgensma® auch die teuerste einmalige Therapie weltweit.
Wie es in der Mitteilung weiter heißt, „glauben wir fest an das insgesamt günstige Nutzen-Risiko-Profil von Zolgensma®, mit dem bis heute weltweit mehr als 2300 Patienten in klinischen Studien, im Rahmen von Managed-Access-Programmen und im kommerziellen Umfeld behandelt wurden.“ Akutes Leberversagen sei eine bekannte Nebenwirkung, über die nach der Behandlung mit Zolgensma® berichtet wurde. Sie werde bereits in der Produktkennzeichnung hervorgehoben.
Die Todesfälle ereigneten sich in Russland und Kasachstan. Beide Patienten waren einige Wochen nach der Zolgensma®-Therapie mit Steroiden behandelt worden, die zur Beherrschung von Sicherheitsrisiken eingesetzt werden. Es sind laut Novartis die ersten tödlichen Fälle von akutem Leberversagen. Das Präparat wurde im Mai 2019 in den USA zugelassen und ist auch in Deutschland für die Gentherapie bei spinaler Muskelatrophie zugelassen. (dpa)
