Ärzte Zeitung, 16.12.2004

Mukoviszidose-Forschung hat Chlorid im Visier

Neue Therapeutika sollen etwa den Chloridtransport aus den Epithelzellen in Lunge oder Darm stimulieren

BERLIN (gvg). Durch Physiotherapie, Antibiotika, hochkalorische Ernährung und Substitution von Verdauungsenzymen haben sich die Lebensaussichten für Mukoviszidose-Patienten stark verbessert. Mit neuen Therapieansätzen versuchen Ärzte jetzt sogar eine Kausaltherapie - und haben erste Erfolge in klinischen Studien.

Mehrere Substanzen, die den Chloridtransport aus den Epithelzellen in Lunge oder Darm stimulieren sollen, sind mittlerweile in Phase-II-Studien, wie Professor Felix Ratjen von der Universität Essen sagte.

    Infektkontrolle ist derzeit bei Mukoviszidose
das A und O.
   

Der Leiter der Abteilung Mukoviszidose an der dortigen Kinderklinik hält vor allem solche Substanzen für vielversprechend, die alternative Chloridkanäle stimulieren, also nicht jenen Kanal, der bei Mukoviszidose-Patienten aufgrund einer Genmutation auf Chromosom 7 defekt ist.

So wurde kürzlich auf der 18. Jahrestagung der Nordamerikanischen Mukoviszidosegesellschaft eine US-amerikanische Phase-II-Studie mit der Substanz INS37217 präsentiert, die nach Inhalation die Chloridsekretion über den P2Y2-Rezeptor stimuliert und die, verglichen mit Placebo, bei den Patienten die Lungenfunktion besserte. Die Substanz soll jetzt in weiteren Phase-II-Studien geprüft werden.

Ähnlich günstig seien auch die ersten Ergebnisse für die Substanz MOLI1901, wie Ratjen auf einem vom Unternehmen Berlin- Chemie in Zusammenarbeit mit der Christiane-Herzog-Stiftung ausgerichteten Mukoviszidose-Workshop in Berlin berichtete.

"Mittlerweile gibt es auch eine Studie, die erstmals eine klinische Verbesserung der Lungenfunktion nach einer somatischen Gentherapie demonstriert hat", so Ratjen im Gespräch mit der "Ärzte Zeitung". Ärzte aus den USA setzten dabei die als vergleichsweise risikoarm geltenden adenoassoziierten Viren als Genfähren ein.

Solange mögliche Kausaltherapien aber noch nicht über das Stadium früher klinischer Studien hinauskommen, ist nach Angaben von Ratjen die Infektionskontrolle bei Mukoviszidose-Patienten von zentraler Bedeutung. So herrsche Einigkeit, daß Mukoviszidose-Patienten von einer frühen antibiotischen Behandlung profitieren, wenn in den Atemwegen der Keim Pseudomonas aeruginosa nachgewiesen wird. Die Therapie könne zum Beispiel durch Inhalation von Aminoglykosiden erfolgen, doch sind Dauer und Intensität der Behandlung noch strittig, wie Ratjen sagte.

Um eine Besiedlung früh zu erkennen, sind regelmäßige Atemwegskulturen erforderlich. Das empfohlene Intervall von drei Monaten hält der Kinderarzt dabei für zu lang: "Wir machen das bei den meisten Patienten häufiger."

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