April-Meeting des CHMP
Vor der EU-Zulassung: Ein BTK-Inhibitor, eine siRNA und eine Gentherapie
Spinale Muskelatrophie, sekundär progrediente MS und familiäres Chylomikronämie-Syndrom lauten die Indikationen der drei Pharma-Innovationen, die von der EU-Agentur EMA aktuell zur Marktfreigabe empfohlen werden.
Veröffentlicht:Amsterdam. Bei seinem April-Meeting von Montag bis Donnerstag dieser Woche hat der beratende Fachausschuss für Humanarzneimittel CHMP der EU-Agentur EMA Empfehlungen zur europaweiten Zulassung dreier patentierter Wirkstoffe sowie für ein Palbociclib-Generikum und ein Ranibizumab-Similar ausgesprochen. Bei den neuen Produkten handelt es sich um:
Tolebrutinib (Cenrifki®) von Sanofi ist das erste Medikament gegen nicht-rezidivierende, sekundär progrediente Multiple Sklerose (nrSPMS). Der orale Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor wurde nach Herstellerangaben „speziell zur Behandlung der latenten Neuroinflammation entwickelt“. Dieser Wirkmechanismus, heißt es weiter, „adressiert die zugrunde liegende Pathologie der sekundär progredienten MS, indem er die Entzündungsprozesse hemmt, die zur Zunahme der Behinderung beitragen“.
Nach Mitteilung der EMA kann Cenrifki®das Risiko einer bestätigten Behinderungsprogression innerhalb von 6 Monaten um 31 Prozent verringern und die adjustierte mittlere Anzahl neuer und/oder sich vergrößernder T2-hyperintenser Läsionen gegenüber Plazebo jährlich um 38 Prozent.
Die Gentherapie Onasemnogen Abeparvovec zur kausalen Behandlung bei spinaler Muskelatrophie ist unter dem Handelsnamen Zolgensma® bereits als das „teuerste Arzneimittel der Welt“ bekannt. Klinische Studiendaten lagen jedoch nur für Kinder unter zwei Jahren vor. Unter dem Warenzeichen Itvisma® bringt Novartis Onasemnogen Abeparvovec nun – gleichfalls mit Orphan-Drug-Status – für Patienten ab zwei Jahren auf den Markt. Zudem ist jetzt die Dosierung gewichtsunabhängig und die Anwendung erfolgt intrathekal, während Zolgensma® gemäß Fachinformation als intravenöse Infusion zu geben ist.
Das Orphan Drug Plozasiran (Redemplo®) dient zur Behandlung des familiären Chylomikronämie-Syndroms (FCS). Bei der Fettstoffwechselstörung sind Triglyzeridwerte extrem erhöht. Hersteller ist die auf RNAi-Wirkstoffe spezialisierte, im kalifornischen Pasadena ansässige Arrowhead Pharmaceuticals.
Plozasiran ist laut EMA „eine neuartige kleine interferierende RNA (siRNA), die die Produktion von APOC3 blockiert“. Dadurch werde der Triglyceridspiegel gesenkt. Redemplo® muss alle drei Monate subkutan injiziert werden. Die Zulassungsempfehlung, heißt es weiter, basiere auf Studiendaten von 75 Erwachsenen mit FCS. Nach 10-monatiger Behandlung bei kontrollierter Diät sämtlicher Teilnehmer hatten demnach die Probanden der Verumgruppe durchschnittlich 80 Prozent niedrigere Triglyceridspiegel. In der Plazebogruppe betrug die Abnahme lediglich 17 Prozent. (cw)
