CF-Arznei jetzt auch für Kleinkinder

MÜNCHEN. Kalydeco® (Ivacaftor) hat jetzt auch die EU-Zulassung zur Behandlung von Patienten mit Cystischer Fibrose (CF) im Alter von 12 bis < 24 Monaten mit bestimmten Mutationen des CFTR-Gens, teilt das Unternehmen Vertex Pharmaceuticals mit. Mindestens eine der folgenden neun Mutationen des Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)-Gens muss vorliegen: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R.

Ivacaftor sei für diese junge Patientengruppe der bisher erste und einzige zugelassene CFTR-Modulator in Europa, so der Hersteller.

Die Zulassungserweiterung beruhe auf Daten der laufenden offenen Phase-III-Studie (ARRIVAL) mit Kindern mit CF im Alter von 12 bis < 24 Monaten, die eine von neun Mutationen im CFTR-Gen haben. Die Studie ergab ein vergleichbares Sicherheitsprofil wie bei älteren Kindern und Erwachsenen in früheren Phase-III-Studien. Zudem wurden Verbesserungen beim Schweißchloridwert, einem wichtigen sekundären Wirksamkeitsendpunkt, nachgewiesen.

Ivacaftor ist in Europa bereits für die Behandlung von CF-Patienten ab zwei Jahren zugelassen, die eine der neun folgenden Mutationen im CFTR-Gen aufweisen: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R. Es sei außerdem für die Behandlung von CF-Patienten im Alter von mindestens 18 Jahren indiziert, die eine R117H-Mutation im CFTR-Gen aufweisen, erinnert der Hersteller in seiner Mitteilung. (mal)