Evolocumab jetzt auch für Kinder ab 10 Jahren

München. Die Europäische Kommission hat die Zulassung von Evolocumab (Repatha^®) erweitert. Die Arznei ist jetzt auch indiziert bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 10 Jahren und älter mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HeFH) sowie bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 10 Jahren und älter mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie.

In der Phase-IIIb-Studie HAUSER zu Sicherheit und Wirksamkeit von Evolocumab bei pädiatrischen Patienten (Alter: 10 bis 17 Jahre) mit HeFH reduzierte die monatliche Behandlung mit Evolocumab das LCL-C im Mittel um 38 % (95%-Konfidenzintervall [KI] 45–31 %; p < 0,0001) von Baseline im Vergleich zu Placebo. Damit erreichte die Studie ihren primären Endpunkt (prozentuale Veränderung des LDL-C gegenüber Baseline in Woche 24). Die LDL-C-Senkung zeigte sich bereits beim ersten Kontrolltermin nach zwölf Wochen und war konsistent über den gesamten Behandlungszeitraum hinweg nachweisbar.

Pluspunkte auch bei sekundären Parametern

Bei den mit Evolocumab behandelten Patienten besserten sich auch sekundäre Lipidparameter im Vergleich zu Baseline gegenüber Placebo. Nach 24 Wochen hatten unter anderem Non-HDL-C um 35 % (KI 42–28 %), Gesamtcholesterin um 27 % (KI 32–21 %) und nach 24,5 Wochen Apolipoprotein B um 32 % (KI 39–26 %) abgenommen. Dabei zeigten sich keine neuen Sicherheitssignale.

Die häufigsten therapieassoziierten unerwünschten Ereignisse (> 5 % der mit Evolocumab behandelten Patienten und häufiger als in der Placebogruppe) umfassten Nasopharyngitis, Kopfschmerzen, Schmerzen im Oropharynxbereich, Influenza und obere Atemwegsinfekte.

Evolocumab ist ein vollhumaner monoklonaler Antikörper, der die Proproteinkonvertase Subtilisin/Kexin Typ 9 (PCSK9) hemmt. PCSK9 ist ein Protein, das an den LDL-Rezeptor bindet und zu dessen Abbau führt. Dadurch reduziert es die Fähigkeit der Leber, das LDL-C aus dem Blut zu entfernen. Evolocumab bindet an PCSK9 und hindert es daran, an die LDL-Rezeptoren auf der Leberzelloberfläche zu binden. In Abwesenheit von PCSK9 befinden sich mehr LDL-Rezeptoren auf der Leberzelloberfläche, über die das LDL-C aus dem Blut extrahiert werden kann. (eb)

Quelle: Mitteilung der Amgen GmbH