Forschungspreis für Seltene Erkrankungen verliehen
BERLIN (wul). Den mit 50.000 Euro dotierten Eva Luise Köhler Forschungspreis für Seltene Erkrankungen haben in diesem Jahr der Kinderarzt Dr. Oliver Semler und sein interdisziplinäres Team von der Universitätsklinik Köln erhalten.
Die Forscher haben eine bisher unbekannte Form der Glasknochenkrankheit entdeckt.
Im neuen Projekt wollen sie nun untersuchen, ob die Antikörpertherapie, die zur Behandlung der Altersosteoporose zugelassen ist, auch bei Kindern und Jugendlichen mit Glasknochenkrankheit wirksam ist.
Genetische Untersuchungen zeigen laut Semler, der selbst an der Glasknochenkrankheit leidet, dass eine Mutation eines Gens (SERPINF 1) für diese seltene Form der Erkrankung ursächlich ist.
Da oftmals die medikamentöse Therapie schlecht anschlägt, wollen die Forscher nun mit einem Antikörper, der unter die Haut gespritzt wird, erreichen, dass weniger Osteoklasten, die den Abbau der Knochensubstanz bewirken, gebildet werden.
Ein Vorteil des Antikörpers sei, dass er nach einigen Monaten komplett abgebaut ist, während Biophosphonate über viele Jahre an den Knochen gebunden bleiben. Später soll diese Therapie auch an Patienten mit der klassischen Form der Glasknochenkrankheit angewendet werden.
Der Forschungspreis ist eine Initiative der Eva Luise und Horst Köhler Stiftung in Kooperation mit der Allianz chronischer Seltener Erkrankungen (ACHSE). Damit soll die Erforschung Seltener Erkrankungen gefördert werden.
