Kein Zusatznutzen für Orphan-Drug-Wirkstoff Iptacoban
Der G-BA hat wegen mangelnder Datenlage für den Orphan-Drug-Wirkstoff Iptacoban in zwei verschiedenen Anwendungsgebieten keinen Zusatznutzen anerkannt.
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Die cystische Firbose ist eine genetische Multiorganerkrankung bedingt durch das Fehlen oder die eingeschränkte Funktion des CFTR-Kanals. Die Dreifachtherapie Deutivacaftor/Tezacaftor/Vanzacaftor senkte in Studien die Chlorid-Menge im Schweiß stärker als die bisherige Standardtherapie bei vergleichbarer Lungenfunktion.
Bei Menschen, die an einer Seltenen Erkrankung leiden, vergehen einer aktuellen Umfrage zufolge vom ersten Auftreten der Symptome bis zu einer bestätigten Diagnose fast fünf Jahre. Zudem erhalten fast drei Viertel der Betroffenen zunächst eine Fehldiagnose.
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Die Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) beruht auf einer Ablagerung fehlgefalteter Transthyretin-Proteine im Myokard. Die RNA-Interferenz-Therapie Vutrisiran senkte in der Phase-III-Studie HELIOS-B Morbidität und Mortalität der Betroffenen.
Hoffnungen auf baldige Aufnahme der Wundversorgung mit Kaltplasma in den GKV-Katalog haben sich zerschlagen. Schuld daran ist nicht zuletzt eine verfehlte Abbildung der Versorgungsrealität im EBM.
Seit 50 Jahren zeichnet die Jung-Stiftung Forschung aus, die neue Wege in der Medizin eröffnet. Warum wissenschaftliche Freiheit eine zentrale Rolle spielt – und welche Arbeiten ausgezeichnet werden.
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Bei neuen Arzneimitteln im hausärztlichen Bereich passiere „extrem viel“, sagt vfa-Präsident Han Steutel. Er spricht über „Durchbrüche“ bei Typ-1-Diabetes und MASH und erklärt, warum ein schneller Zugang zu neuen Therapien in Deutschland nicht mehr so selbstverständlich ist.
Long-COVID und ME/CFS stellen Ärztinnen und Ärzte vor Rätsel. Für eine bessere Versorgung der Patienten setzten Forscher auf Wearables, KI und Cluster. Einige Ansätze wurde bei der Digital-Health-Messe DMEA vorgestellt.
Das Rett-Syndrom ist eine seltene genetische Erkrankung, die schwere Einschränkungen verursachen kann. Die Erkrankung erfordert sowohl ein hohes Engagement der Angehörigen als auch ein stringentes, multidisziplinäres Management an spezialisierten Sozialpädiatrischen Zentren und Medizinischen Behandlungszentren für Erwachsene mit Behinderung.
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Einer Phenylketonurie (PKU) liegt eine Akkumulation von nicht abgebauten, potenziell neurotoxischen Phenylalanin (Phe) im Gehirn zugrunde. Ursache ist ein genetisch bedingter Mangel an Phenylalaninhydroxylase.
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Chronischer Hypoparathyreoidismus ist eine seltene endokrine Erkrankung, die durch eine eingeschränkte oder fehlende Funktion der Nebenschilddrüsen gekennzeichnet ist. Der Mangel an Parathormon führt zu Hypocalciämie, Hypercalciurie und Hyperphosphatämie.
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Der Gesundheits-Check-up kann dabei helfen, Gesundheitsrisiken aufzuspüren. Das legt eine Analyse von Daten aus Hausarztpraxen nahe. Ob die Betroffenen davon auch profitieren, etwa mit Blick auf mehr Lebenszeit, bleibt offen.
Für die Mundgesundheit ihrer Patienten sollten sich nicht nur Zahnärzte interessieren. Auch Hausärzten kann ein Blick in den Mundraum prognostisch interessante Informationen liefern, wie eine Studie ergeben hat.
Anhand fiktiver Ereignisse auf einer ärztlich begleiteten Reise durch Mittelamerika in den Amazonas-Regenwald veranschaulichte ein Tropenmediziner, mit welchen Erkrankungen unterwegs zu rechnen ist.
Seit einem Jahr müssen Praxiswebseiten barrierefrei sein. Für die meisten Praxen und MVZ hat das Thema bislang kaum Priorität. Doch Vorsicht: Die eigens eingerichtete Prüfstelle ist inzwischen startklar – und es drohen Bußgelder.
Als Rauschmittel schon lange bekannt und eingesetzt, finden psychoaktiv wirkende Substanzen zunehmend auch in Forschung und Klinik Einzug. Doch für wen sind sie geeignet – und für wen nicht?
Die erstmalige Befüllung der elektronischen Patientenakte kann weiter abgerechnet werden. Das gilt, so lange die Politik hier nicht den Rotstift ansetzt.
