HIV
Schritt für Schritt zu einer Gentherapie
Wissenschaftler entwickeln ein Programm, um eine Gentherapie bei HIV möglichst schnell Realität werden zu lassen.
Veröffentlicht:BERLIN. Forscher der Charité - Universitätsmedizin Berlin erstellen gemeinsam mit verschiedenen europäischen Regulierungsbehörden für Arzneimittelzulassung einen Fahrplan, wie eine Gentherapie bei HIV rasch verfügbar werden könnte (Trends Mol Med. 2014 Sep 25. pii: S1471-4914(14)00137-3).
Hintergrund sind die jüngsten Fortschritte in der klinischen Forschung mit Blutstammzellen, die hoffen lassen, dass bald eine funktionelle Heilung von HIV möglich wird.
Derzeit wird bei HIV in der Regel mit einer antiretroviralen Therapie (ART) behandelt. Diese verlängert zwar das Leben und verbessert die Lebensqualität, sie heilt jedoch nicht. Bei der neuen Gentherapie handelt es sich um eine Therapie mit Blutstammzellen, in die anti-HIV-Gene eingebracht werden, teilt die Charité - Universitätsmedizin mit.
Die Infektion könnte somit dauerhaft kontrolliert werden, da das Immunsystem gegen HIV resistent wird. Gleichzeitig wird verhindert, dass sich andere Personen mit dem Virus anstecken.
Die Autoren um Mohamed Abou El-Enein, Wissenschaftler am Berlin-Brandenburger Centrum für Regenerative Therapien (BCRT), kommen aus der Forschung und aus verschiedenen europäischen Regulierungsbehörden. Sie diskutieren, wie ein Sicherheits- und Wirksamkeitsprofil für solch eine Gentherapie aussieht.
Des Weiteren zeigen sie auf, welche Schritte genommen werden müssen, um die Therapie schnell und sicher in die klinische Anwendung zu bringen, heißt es in der Mitteilung.
Der von den Wissenschaftlern erstellte Fahrplan beleuchtet darüber hinaus auch die Unterschiede in den europäischen und amerikanischen Regularien. Diese Unterschiede betreffen sowohl die Therapie als auch die Anforderungen an präklinische und klinische Studien, so die Mitteilung der Berliner Charité.
"Eine solche Arbeit ist sowohl für Kliniker als auch für Forscher sehr schwierig, aber diese Schwierigkeiten sind nicht unüberwindlich, wenn ein strukturierter Ansatz, wie ihn der vorliegende Fahrplan aufzeigt, eingehalten wird", betonen die Autoren. Ihnen ist es gelungen, einen umfassenden Fahrplan aufzustellen, der beispielhaft für einen frühen und fruchtbaren Dialog zwischen Forschung und Regulierungsbehörden ist. (eb)
