Cystische Fibrose
Zulassung von Ivacaftor erweitert
München. Die EU-Kommission hat eine Zulassungserweiterung für Kalydeco® (Ivacaftor) erteilt. Sie umfasst die Therapie von Kindern und Jugendlichen mit Cystischer Fibrose (CF) im Alter ab sechs Monaten mit einem Körpergewicht von mehr als fünf Kilogramm, die eine R117H-Mutation im Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)-Gen tragen. R117H ist die häufigste CF verursachende Mutation, bei der das CFTR-Protein eine Restaktivität aufweist.
Ivacaftor ist in Europa bereits für die Behandlung von CF-Patienten im Alter von mindestens 18 Jahren mit einer R117H-Mutation zugelassen. Kalydeco® ist als Monotherapie außerdem bereits für die Behandlung von CF-Patienten ab sechs Monaten mit einem Körpergewicht von mehr als fünf Kilogramm indiziert, die eine der neun folgenden Mutationen des CFTR-Gens aufweisen: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R.
Ivacaftor ist ein CFTR-Potentiator. Die oral einzunehmende Arznei wurde dafür entwickelt, CFTR-Proteine an der Zelloberfläche länger offen zu halten, um den Transport von Salz und Wasser durch die Zellmembran zu verbessern. Das hilft, den Schleim in den Atemwegen zu verflüssigen und abzutransportieren. (eb)
Quelle: Mitteilung der Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
