CF-Therapie jetzt auch für 6- bis 11-Jährige

München. Die Europäische Kommission hat Kaftrio^® (Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor) in Kombination mit Ivacaftor für die Behandlung von Kindern mit zystischer Fibrose (CF) im Alter von 6 bis 11 Jahren zugelassen. Damit steht jetzt eine Therapieoption für mehr als 1500 Kinder europaweit zur Verfügung, die auf den der zystischen Fibrose zugrunde liegenden Proteindefekt abzielt.

Indiziert ist die Arznei bei Kindern, die mindestens eine F508delMutation im CFTR(Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator)-Gen haben. Die Behandlung mit der Tripel-Kombination ist damit auch in dieser Altersgruppe unabhängig davon möglich, welche Mutation das zweite Allel aufweist.

Bei Menschen mit bestimmten Mutationsformen im CFTR-Gen wird das CFTR-Protein in der Zelle nicht korrekt verarbeitet oder gefaltet, was dazu führen kann, dass das CFTR-Protein die Zelloberfläche nicht erreicht und nicht richtig funktioniert. Kaftrio^® in Kombination mit Ivacaftor wurde entwickelt, um die Menge funktionsfähigen CFTR-Proteins an der Zelloberfläche zu erhöhen. Elexacaftor und Tezacaftor sind als Korrektoren bezeichnete CFTR-Modulatoren, die die Menge reifen Proteins an der Zelloberfläche steigern. Ivacaftor ist ein sogenannter CFTR-Potentiator, der die Fähigkeit der CFTR-Proteine verbessert, Chloridionen durch die Zellmembran zu transportieren. In Kombination trägt die Wirkung der beiden CFTR-Korrektoren und des -Potentiators dazu bei, die Atemwege zu befeuchten und von Schleim zu befreien. (eb)

Quelle: Mitteilung der Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH