Indikation erweitert

CF-Therapie jetzt auch für 6- bis 11-Jährige

Die Anwendungsbereiche für die Therapie mit KaftrioTextbaustein: war in Kombination mit Ivacaftor sind erweitert worden. Jetzt können auch Kinder mit Mukoviszidose ab 6 Jahren von der Medikation profitieren.

Veröffentlicht:

München. Die Europäische Kommission hat Kaftrio® (Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor) in Kombination mit Ivacaftor für die Behandlung von Kindern mit zystischer Fibrose (CF) im Alter von 6 bis 11 Jahren zugelassen. Damit steht jetzt eine Therapieoption für mehr als 1500 Kinder europaweit zur Verfügung, die auf den der zystischen Fibrose zugrunde liegenden Proteindefekt abzielt.

Indiziert ist die Arznei bei Kindern, die mindestens eine F508delMutation im CFTR(Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator)-Gen haben. Die Behandlung mit der Tripel-Kombination ist damit auch in dieser Altersgruppe unabhängig davon möglich, welche Mutation das zweite Allel aufweist.

Bei Menschen mit bestimmten Mutationsformen im CFTR-Gen wird das CFTR-Protein in der Zelle nicht korrekt verarbeitet oder gefaltet, was dazu führen kann, dass das CFTR-Protein die Zelloberfläche nicht erreicht und nicht richtig funktioniert. Kaftrio® in Kombination mit Ivacaftor wurde entwickelt, um die Menge funktionsfähigen CFTR-Proteins an der Zelloberfläche zu erhöhen. Elexacaftor und Tezacaftor sind als Korrektoren bezeichnete CFTR-Modulatoren, die die Menge reifen Proteins an der Zelloberfläche steigern. Ivacaftor ist ein sogenannter CFTR-Potentiator, der die Fähigkeit der CFTR-Proteine verbessert, Chloridionen durch die Zellmembran zu transportieren. In Kombination trägt die Wirkung der beiden CFTR-Korrektoren und des -Potentiators dazu bei, die Atemwege zu befeuchten und von Schleim zu befreien. (eb)

Quelle: Mitteilung der Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH

Mehr zum Thema
Das könnte Sie auch interessieren
Seltene Erkrankungen – häufiger als man denkt

© ASK Agentur für Sales und Kommunikation GmbH

Tag der Seltenen

Seltene Erkrankungen – häufiger als man denkt

Kooperation | In Kooperation mit: Takeda Pharma Vertrieb GmbH & Co. KG
Als stellvertretende Direktorin der Klinik für Psychosomatische Medizin und Psychotherapie am Universitätsklinikum Gießen/Marburg (UKGM) hat Dr. Beate Kolb-Niemann nicht nur die psychosomatische Versorgung in der Region entscheidend mitgeprägt. Indem sie somatisch orientierten Ärzten die Augen für die psychosomatische Dimension von seltenen Erkrankungen öffnet, trägt sie zu einer ganzheitlichen Betreuung Betroffener bei.

© [M] Kolb-Niemann; gremlin / Getty Images / iStock

Seltene Erkrankungen – häufiger als man denkt

Wenn man auf Anhieb nichts findet, ist es nicht immer die Psyche

Kooperation | In Kooperation mit: Takeda Pharma Vertrieb GmbH & Co. KG
Herr Prof. Dr. Winfried März hat nicht nur eine Universitätsprofessur für medizinische und chemische Labordiagnostik an der Karl-Franzens-Universität in Graz inne, sondern ist auch Arbeitsgruppenleiter an der Medizinischen Klinik V, Universitätsmedizin Mannheim. Zudem ist er als Direktor der Synlab-Akademie in der Ärztefortbildung im Bereich der seltenen Erkrankungen aktiv und hat mehrere Biobanken, insbesondere zu Fragen der Genetik von Herz-, Gefäß-, Nieren- und Fettstoffwechselerkrankungen, aufgebaut.

© Fantastic; [M] gremlin / Getty Images / iStock

Seltene Erkrankungen – häufiger als man denkt

Labordiagnostik bei seltenen Erkrankungen – wichtiger als man denkt!

Kooperation | In Kooperation mit: Takeda Pharma Vertrieb GmbH & Co. KG
Probeentnahme für einen Corona-Test: In den USA sind im ersten Jahr der Coronaimpfung knapp 14 Prozent der komplett geimpften Krebskranken an COVID erkrankt, aber nur 5 Prozent der geimpften Patienten ohne Krebs. (Symbolbild mit Fotomodellen)

© Pekic / Getty Images / iStock

Viele Durchbruchsinfektionen

COVID-19 bleibt auch für geimpfte Krebspatienten gefährlich

Kommentare
Sie müssen angemeldet sein, um einen Kommentar verfassen zu können.
Vorteile des Logins

Über unser kostenloses Login erhalten Ärzte und Ärztinnen sowie andere Mitarbeiter der Gesundheitsbranche Zugriff auf mehr Hintergründe, Interviews und Praxis-Tipps.

Jetzt anmelden »Kostenlos registrieren »

Die Newsletter der Ärzte Zeitung

» kostenlos und direkt in Ihr Postfach

Am Morgen: Ihr individueller Themenmix

Zum Feierabend: das tagesaktuelle Telegramm

Newsletter bestellen »

Top-Meldungen
Gendern oder nicht? Die Debatte darüber verlief beim Ärztetag kontrovers.

© Rolf Schulten

Kontroverse Stimmungslage

Anträge zum Gendern bescheren emotionale Ärztetags-Debatte

Erfahrungen aus der Behandlung von Patienten mit Affenpocken aus dem UK legen nahe, dass die Isolation den Patienten psychisch zusetzt (Symbolbild).

© David Pereiras / stock.adobe.com

Ärzte berichten

Auch psychische Behandlung nach Affenpocken-Infektion mitunter nötig