Gentherapie wird bei Hämophilie A zu einer neuen Option
Via Gentherapie mit Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian) wird bei Hämophilie A eine funktionsfähige Kopie des Gerinnungsfaktors VIII verfügbar gemacht.
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Ein Fortschreiten zum terminalen Nierenversagen oder eine Ausweitung auf andere Organsysteme ist das vorrangige Therapieziel bei der AA-Amyloidose. Mit Zytokin-hemmenden Biologika gelingt das oft gut.
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist die häufigste x-chromosomal vererbte progressive Muskelerkrankung im Kindesalter, die u.a. mit motorischen Entwicklungsverzögerungen und einer deutlich verkürzten Lebenserwartung einhergeht.
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Hoffnungen auf baldige Aufnahme der Wundversorgung mit Kaltplasma in den GKV-Katalog haben sich zerschlagen. Schuld daran ist nicht zuletzt eine verfehlte Abbildung der Versorgungsrealität im EBM.
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