Primäre Hyperoxalurie

Lumasiran zur PH1-Therapie zugelassen

Veröffentlicht:

Cambridge. Die Europäische Kommission hat das RNAi-Therapeutikum Oxlumo™ (Lumasiran) in der Europäischen Union zur Behandlung der primären Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) bei Patienten jeden Alters und in allen eGFR-Stadien (geschätzte glomeruläre Filtrationsrate) erteilt.

PH1 ist eine seltene Erkrankung, bei der die Überproduktion von Oxalat zur Ablagerung von Kalziumoxalat-Kristallen in den Nieren und Harnwegen führt und zu einer Nierenerkrankung im Endstadium und anderen systemischen Komplikationen (Akkumulation und Kristallisation in Knochen, Augen, Haut und Herz) führen kann. Das Krankheitsbild ist äußerst heterogen, weshalb eine Diagnose häufig erst spät gestellt wird. Vom Auftreten der ersten Symptome bis zur korrekten Diagnose vergehen im Median etwa sechs Jahre. Unbehandelt schädigt PH1 die Nieren. Patienten mit fortgeschrittener Nierenerkrankung benötigen eine Dialyse, bis sie in der Lage sind, eine kombinierte oder sequentielle Leber-/Nierentransplantation zu erhalten.

Lumasiran, ein s.c. injizierbares RNAi-Therapeutikum, zielt auf die Hydroxysäure-Oxidase 1 (HAO1)-Messenger-RNA (mRNA) ab. HAO1 kodiert für Glykolat-Oxidase (GO), einem Enzym, das dem krankheitsverursachenden Defekt der PH1 vorgeschaltet ist. Durch den Abbau der HAO1-mRNA wird die GO-Synthese reduziert. So wird die Produktion von Oxalat verringert – dem toxischen Metaboliten, der direkt zu den klinischen Manifestationen von PH1 beiträgt.

Die Zulassung von Lumasiran stützt sich auf die Phase-III-Studien ILLUMINATE-A und ILLUMINATE-B. In ILLUMINATE-A haben 84 Prozent der erwachsenen Patienten sowie Kinder ab sechs Jahren unter Lumasiran normale oder annähernd normale Urin-Oxalat-Werte erreicht. Mehr als die die Hälfte der Patienten (53,5 Prozent) haben eine komplette Normalisierung erreicht – im Vergleich zu null Prozent in der Placebogruppe. In ILLUMINATE-B wurden die Ergebnisse zur Wirksamkeit und zum Sicherheitsprofil von Lumasiran in der Anwendung bei Kindern unter sechs Jahren bestätigt.

Lumasiran wird durch subkutane Injektion einmal monatlich drei Monate lang verabreicht, dann einmal vierteljährlich in einer Dosis, die auf dem Körpergewicht basiert. Bei Patienten, die weniger als 10 kg wiegen, bleibt die Erhaltungsdosis monatlich. Die am häufigsten berichteten Nebenwirkungen waren eine Reaktion an der Injektionsstelle (32%) und Bauchschmerzen (21%). (mal)

Quelle: Alnylam Pharmaceuticals

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