Zulassung erweitert

Mukoviszidose-Arznei jetzt auch für Zwei- bis Fünfjährige

Veröffentlicht:

MÜNCHEN. Nach Zulassungserweiterung durch die EU-Kommission kann Orkambi® (Lumacaftor/Ivacaftor) jetzt auch bei Kindern mit Cystischer Fibrose (CF) im Alter von 2 bis 5 Jahren, die zwei Kopien der F508del-Mutation haben, angewandt werden. Das teilt das Unternehmen Vertex mit. Orkambi® ist seit 2018 bereits zur Therapie CF-Kranker mit zwei Kopien der F508del-Mutation ab 6 Jahren zugelassen. In Deutschland habe fast die Hälfte aller CF-Kranken zwei Kopien der F508del-Mutation. Davon seien etwa 220 zwischen zwei und fünf Jahre alt, so der Hersteller. Im Gegensatz zur üblichen Darreichungsform als Tabletten werde Orkambi® für diese Altersgruppe ab 15. Februar 2019 kindgerecht in zwei unterschiedlichen, gewichtsabhängigen Dosierungen als Granulat im Beutel erhältlich sein.

Die Zulassungserweiterung beruht auf Daten einer offenen Phase-III-Sicherheitsstudie mit 60 Patienten, wie das Unternehmen Vertex mitteilt.Die Behandlung mit Lumacaftor/Ivacaftor wurde über 24 Wochen im Allgemeinen gut vertragen. Das Sicherheitsprofil der zwei bis fünf Jahre alten Kinder war vergleichbar mit dem von Patienten im Alter von sechs Jahren und älter.

Ursache der CF ist ja ein defektes oder fehlendes CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator)-Protein als Folge von Mutationen im CFTR-Gen. Um zu erkranken, muss ein Kind zwei defekte CFTR-Gene – von beiden Eltern eines – geerbt haben. Es sind etwa 2000 Mutationen im CFTR-Gen bekannt. Manche dieser Mutationen – bekannt sind derzeit 3127 – haben zur Folge, dass an der Zelloberfläche zu wenig oder ein dysfunktionales CFTR-Protein vorhanden ist. Aufgrund des defekten oder fehlenden CFTR-Proteins kommt es zu einem mangelhaften Salz- und Wasseraustausch in Zellen verschiedener Organe, einschließlich der Lunge.

Bei Menschen mit zwei Kopien der F508del-Mutation werde das CFTR-Protein nicht normal in der Zelle verarbeitet und transportiert, was zu wenig bis gar keinen CFTR-Proteinen an der Zelloberfläche führt, erinnert der Hersteller in seiner Mitteilung zur Zulassungserweiterung.

Orkambi® ist eine Kombination der Wirkstoffe Lumacaftor und Ivacaftor. Lumacaftor sei entwickelt worden, um die Menge an reifem Protein an der Zelloberfläche zu erhöhen. Es ziele dazu auf den Defekt bei Verarbeitung und Transport des F508del-CFTR-Proteins ab. Ivacaftor soll die Funktion des CFTR-Proteins verbessern, sobald dieses die Zelloberfläche erreicht. (mal)

Mehr zum Thema

Richtlinie für außerklinische Intensivpflege

GBA braucht mehr Zeit für Beatmungs-WG

Corona-Splitter der KW 41/2021

Hohe Viruslasten auch bei Kindern möglich

Das könnte Sie auch interessieren
Seltene Erkrankungen – häufiger als man denkt

© ASK Agentur für Sales und Kommunikation GmbH

Tag der Seltenen

Seltene Erkrankungen – häufiger als man denkt

Kooperation | In Kooperation mit: Takeda Pharma Vertrieb GmbH & Co. KG
Frau Prof. Annette Grüters-Kieslich, Vorstandsvorsitzende der Eva Luise und Horst Köhler Stiftung für Menschen mit Seltenen Erkrankungen, Bonn. In all ihren hochrangigen Positionen – als Kinderärztin und ärztliche Leiterin des renommierten Zentrums für Frauen, Kinder und Jugendmedizin an der Charité in Berlin, als Leitende Ärztliche Direktorin und als Vorstandsvorsitzende des Universitätsklinikums Heidelberg – waren ihr die vielfältigen Probleme von Menschen mit Seltenen Erkrankung ein besonderes Anliegen.

© [M] David Außerhofer; gremlin / Getty Images / iStock

Seltene Erkrankungen – häufiger als man denkt

Von den Seltenen für die Häufigen lernen

Kooperation | In Kooperation mit: Takeda Pharma Vertrieb GmbH & Co. KG
Herr Prof. Dr. Martin Hirsch hat einen Lehrstuhl für Künstliche Intelligenz in der Medizin an der Philipps-Universität Marburg, ist Pionier im Bereich von Diagnoseunterstützungssystemen mit Schwerpunkt Seltene Erkrankungen sowie Gründer und weiterhin Berater des Gesundheits- und Technologieunternehmens Ada Health, das die App Ada entwickelt hat

© [M] Thomas X. Stoll; gremlin / Getty Images / iStock

Seltene Erkrankungen – häufiger als man denkt

Schneller zur Diagnose mit künstlicher Intelligenz

Kooperation | In Kooperation mit: Takeda Pharma Vertrieb GmbH & Co. KG
Kommentare

Sie müssen angemeldet sein, um einen Kommentar verfassen zu können.
Vorteile des Logins

Über unser kostenloses Login erhalten Ärzte und Ärztinnen sowie andere Mitarbeiter der Gesundheitsbranche Zugriff auf mehr Hintergründe, Interviews und Praxis-Tipps.

Jetzt anmelden / registrieren »

Die Newsletter der Ärzte Zeitung

» kostenlos und direkt in Ihr Postfach

Am Morgen: Ihr individueller Themenmix

Zum Feierabend: das tagesaktuelle Telegramm

Newsletter bestellen »

Top-Meldungen
BÄK-Präsident Dr. Klaus Reinhardt betont: Ärzte arbeiten nicht gern im ruinösen Wettbewerb.

© Wolfgang Kumm / dpa / picture alliance

Im Vorfeld des 125. Ärztetags

Bundesärztekammer stellt zwölf Forderungen an künftige Regierung

Noch ist er violett: Für die neue Formulierung von ComirnatyTextbaustein: war wird der Deckel eine andere Farbe haben.

© Sina Schuldt / dpa

Neue Formulierung

Comirnaty®-Handhabung wird für Praxen bald leichter