Neuer Wirkstoff gegen zystische Fibrose

BRISTOL (eb). Ein neues Medikament könnte eine große Hoffnung für einen Teil der weltweit etwa 70 000 Patienten mit zystischer Fibrose bedeuten. Erste Ergebnisse mit dem VX-770 genannten Wirkstoff seien vielversprechend, so Dr. David Sheppard aus Bristol in einer Mitteilung der Uni.

Der Wirkstoff regeneriert das Protein CFTR. Dieses Protein wird bei zystischer Fibrose durch einen bestimmten Gendefekt (G551D) stark verändert oder zerstört. Das führt zu zähem Schleim und starkem Salzverlust mit dem Schweiß. In ersten Studien erhielten von diesem Gendefekt Betroffene zweimal täglich 150 mg des Wirkstoffs. Dadurch wurde der Salzverlust halbiert und die Lungenfunktion um zehn Prozent gebessert.