Direkt zum Inhaltsbereich
  1. Startseite
  2. Medizin
  3. Krankheiten
  4. Seltene Erkrankungen

Alipogentiparvovec

Null Euro Erstattungsbetrag für neue Gentherapie

Veröffentlicht:

BERLIN. Der GKV-Spitzenverband und die Chiesi GmbH haben die Preisverhandlungen für Alipogentiparvovec (Glybedra®) schnell beendet. Das Präparat dient zur Behandlung der seltenen familiären Lipoproteinlipasedefizienz.

Die rekombinante Gentherapie hat als Orphan Drug per Gesetz einen Zusatznutzen, den der GBA als "nicht quantifizierbar" eingestuft hat. Laut GKV-Verband besteht Einigkeit mit dem Hersteller, dass das Mittel "ausschließlich im stationären Sektor verfügbar sein wird".

Daher sei "faktisch kein Erstattungsbetrag für eine ambulante Versorgung notwendig". Technisch werde dies in den einschlägigen Arzneiinformationssystemen durch "Meldung eines Betrages in Höhe von ‚Null‘ umgesetzt", heißt es weiter. (cw)

Schlagworte:
Ihr Newsletter zum Thema
Mehr zum Thema

Seltene Erkrankungen

Primäre Immundefekte: Warnzeichen und Tipps fürs Labor

Angeborene Immundefekte fallen nicht immer schon bei Geburt auf, sie können sich auch erst später im Leben manifestieren. Wann Sie an einen primären Immundefekt denken sollten und wie Sie in der Diagnostik am besten vorgehen.

Neue Therapien

Gleich mehrere Durchbrüche bei seltenen Erkrankungen

Menschen mit Stiff-Person-Syndrom, mit Duchenne-Muskeldystrophie oder mit Multisystematrophie können hoffen: In Phase-II- und Phase-III-Studien zeigten sich Erfolge bei der Therapie. Allerdings gab es auch Rückschläge in der Forschung.

Tyrosinkinase sFlt-1 im Visier

Präeklampsie: Apherese könnte Schwangerschaft verlängern

Ob sich einer frühen Präeklampsie mit einem speziellen Aphereseverfahren beikommen lässt, hat eine internationale Forschungsgruppe untersucht. Im Fokus: Die Elimination von sFlt-1 (soluble Fms-like tyrosine kinase-1).
Das könnte Sie auch interessieren
Nationale Politik an Europas Gesundheitszielen ausrichten

© quantic69 | iStock

Politische Perspektive

Nationale Politik an Europas Gesundheitszielen ausrichten

Europas Gesundheitssicherheit braucht verlässlichen Zugang zu plasma‑basierten Therapien. Pauschale Kostendämpfung kann Versorgung schwächen - gezielte Ausnahmen schützen Patient*innen.
Anzeige | CSL Behring GmbH
50 Jahre Jung-Preis

© Jung-Stiftung für Wissenschaft und Forschung

50 Jahre Jung-Preis

Freiheit als Voraussetzung für medizinischen Fortschritt

Seit 50 Jahren zeichnet die Jung-Stiftung Forschung aus, die neue Wege in der Medizin eröffnet. Warum wissenschaftliche Freiheit eine zentrale Rolle spielt – und welche Arbeiten ausgezeichnet werden.
Anzeige | Jung-Stiftung für Wissenschaft und Forschung
Kommentare
Sonderberichte zum Thema
Voraussetzungen für eine erfolgreiche Transition Betroffener in die Erwachsenenmedizin

© Pinit / stock.adobe.com / generiert mit KI

Pädiatrische cholestatische Lebererkrankungen

Voraussetzungen für eine erfolgreiche Transition Betroffener in die Erwachsenenmedizin

Durch verbesserte Diagnosealgorithmen und Versorgungsstrukturen, generelle Fortschritte der Medizin sowie umfassende und multimodale Therapien erreichen heute auch Kinder und Jugendliche mit oft schweren cholestatischen Lebererkrankungen das Erwachsenenalter.
Sonderbericht | Mit freundlicher Unterstützung von: Mirum Pharmaceuticals Germany GmbH, München
Abb. 1: Folgen einer Fehldiagnose bei Menschen mit einer Seltenen Erkrankung (SE), die angaben, dass ihre SE oder die SE einer von ihnen betreuten Person mindestens einmal falsch diagnostiziert wurde (n=4.756)

© Springer Medizin Verlag, modifiziert nach [2]

Neuromyelitis-Optica-Spektrum-Erkrankungen

Weshalb das rechtzeitige Erkennen und Behandeln wichtig ist

Bei Menschen, die an einer Seltenen Erkrankung leiden, vergehen einer aktuellen Umfrage zufolge vom ersten Auftreten der Symptome bis zu einer bestätigten Diagnose fast fünf Jahre. Zudem erhalten fast drei Viertel der Betroffenen zunächst eine Fehldiagnose.
Sonderbericht | Mit freundlicher Unterstützung von: Alexion Pharma Germany GmbH, München
Tab. 1: Stufentherapieschema zur verlaufsmodifizierenden Therapie der generalisierten Myasthenia gravis

© Springer Medizin Verlag, modifiziert nach [6]

Generalisierte Myasthenia gravis

Krankheitssymptome und Therapielast wirksam lindern

Die generalisierte Myasthenia gravis (MG) ist eine seltene, chronische neuromuskuläre Autoimmunerkrankung. Jeweils gehäuft tritt die generalisierte MG bei jungen Frauen im Alter zwischen 15 und 30 Jahren oder bei Männern zwischen dem 60. und 75. Lebensjahr auf.
Sonderbericht | Mit freundlicher Unterstützung von: Alexion Pharma Germany GmbH, München
weitere Sonderberichte
Vorteile des Logins

Über unser kostenloses Login erhalten Ärzte und Ärztinnen sowie andere Mitarbeiter der Gesundheitsbranche Zugriff auf mehr Hintergründe, Interviews und Praxis-Tipps.

Jetzt anmelden »
Kostenlos registrieren »
Haben Sie schon unsere Newsletter abonniert?

Von Diabetologie bis E-Health: Unsere praxisrelevanten Themen-Newsletter.

Jetzt neu jeden Montag: Der Newsletter „Allgemeinmedizin“ mit praxisnahen Berichten, Tipps und relevanten Neuigkeiten aus dem Spektrum der internistischen und hausärztlichen Medizin.

Top-Thema: Erhalten Sie besonders wichtige und praxisrelevante Beiträge und News direkt zugestellt!

Newsletter bestellen »

Nachrichten
weitere Nachrichten
Top-Meldungen
Unsere Newsletter
Lesetipps
Auswahl an gesunden pflanzlichen Lebensmitteln: Superfoods, verschiedene Obstsorten und Beeren, Nüsse und Samen.

© alicja neumiler / stock.adobe.com

Gepoolte Studien-Analyse

Vegetarische Ernährung und Krebsrisiko: Nicht immer ist pflanzlich besser!

Eine Analyse liefert eine umfassende Bestandsaufnahme zu Zusammenhängen von Ernährung und Krebsrisiko. Neben bekannten Vorteilen von pflanzenbasierten Varianten fanden sich überraschenderweise auch Hinweise auf einzelne ungünstige Effekte.