Direkt zum Inhaltsbereich
  1. Startseite
  2. Medizin
  3. Krankheiten
  4. Seltene Erkrankungen

Alipogentiparvovec

Null Euro Erstattungsbetrag für neue Gentherapie

Veröffentlicht:

BERLIN. Der GKV-Spitzenverband und die Chiesi GmbH haben die Preisverhandlungen für Alipogentiparvovec (Glybedra®) schnell beendet. Das Präparat dient zur Behandlung der seltenen familiären Lipoproteinlipasedefizienz.

Die rekombinante Gentherapie hat als Orphan Drug per Gesetz einen Zusatznutzen, den der GBA als "nicht quantifizierbar" eingestuft hat. Laut GKV-Verband besteht Einigkeit mit dem Hersteller, dass das Mittel "ausschließlich im stationären Sektor verfügbar sein wird".

Daher sei "faktisch kein Erstattungsbetrag für eine ambulante Versorgung notwendig". Technisch werde dies in den einschlägigen Arzneiinformationssystemen durch "Meldung eines Betrages in Höhe von ‚Null‘ umgesetzt", heißt es weiter. (cw)

Schlagworte:
Ihr Newsletter zum Thema
Mehr zum Thema

Knochenstoffwechsel

Achtung Falle: Keine Bisphosphonate bei Hypophosphatasie!

So wirksam antiresorptive Therapien bei Osteoporose und anderen Knochenstoffwechselerkrankungen sind – bei Hypophosphatasie sind sie kontraindiziert. Eine Frau aus Kolumbien erfuhr dies schmerzhaft.
Kommentare
Sonderberichte zum Thema
Abb. 1: Vorteile von Vamorolon

© Santhera Pharmaceuticals (Deutschland) GmbH, modifiziert nach [3−5, 6]

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

Neue Perspektiven für die Versorgung

Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist die häufigste x-chromosomal vererbte progressive Muskelerkrankung im Kindesalter, die u.a. mit motorischen Entwicklungsverzögerungen und einer deutlich verkürzten Lebenserwartung einhergeht.
Sonderbericht | Mit freundlicher Unterstützung von: Santhera Pharmaceuticals (Deutschland) GmbH, München
Voraussetzungen für eine erfolgreiche Transition Betroffener in die Erwachsenenmedizin

© Pinit / stock.adobe.com / generiert mit KI

Pädiatrische cholestatische Lebererkrankungen

Voraussetzungen für eine erfolgreiche Transition Betroffener in die Erwachsenenmedizin

Durch verbesserte Diagnosealgorithmen und Versorgungsstrukturen, generelle Fortschritte der Medizin sowie umfassende und multimodale Therapien erreichen heute auch Kinder und Jugendliche mit oft schweren cholestatischen Lebererkrankungen das Erwachsenenalter.
Sonderbericht | Mit freundlicher Unterstützung von: Mirum Pharmaceuticals Germany GmbH, München
Abb. 1: Folgen einer Fehldiagnose bei Menschen mit einer Seltenen Erkrankung (SE), die angaben, dass ihre SE oder die SE einer von ihnen betreuten Person mindestens einmal falsch diagnostiziert wurde (n=4.756)

© Springer Medizin Verlag, modifiziert nach [2]

Neuromyelitis-Optica-Spektrum-Erkrankungen

Weshalb das rechtzeitige Erkennen und Behandeln wichtig ist

Bei Menschen, die an einer Seltenen Erkrankung leiden, vergehen einer aktuellen Umfrage zufolge vom ersten Auftreten der Symptome bis zu einer bestätigten Diagnose fast fünf Jahre. Zudem erhalten fast drei Viertel der Betroffenen zunächst eine Fehldiagnose.
Sonderbericht | Mit freundlicher Unterstützung von: Alexion Pharma Germany GmbH, München
weitere Sonderberichte
Vorteile des Logins

Mit unserem kostenloses Login erhalten Ärztinnen und Ärzte, Medizinstudierende sowie Fachkräfte im Gesundheitswesen vollen Zugriff auf unsere medizinischen und praxisrelevanten Inhalte.

Jetzt anmelden »
Kostenlos registrieren »
Haben Sie schon unsere Newsletter abonniert?

Von Diabetologie bis E-Health: Unsere praxisrelevanten Themen-Newsletter.

Jetzt neu jeden Montag: Der Newsletter „Allgemeinmedizin“ mit praxisnahen Berichten, Tipps und relevanten Neuigkeiten aus dem Spektrum der internistischen und hausärztlichen Medizin.

Top-Thema: Erhalten Sie besonders wichtige und praxisrelevante Beiträge und News direkt zugestellt!

Newsletter bestellen »

Nachrichten
weitere Nachrichten
Top-Meldungen

Komplexe Gemengelage

COVID-Prophylaxe 2.0: Das gilt bei der Abrechnung

Die revidierte STIKO-Empfehlung zum allgemeinen Schutz vor COVID-19 hat auch neue Regeln bei der Abrechnung zur Folge. Vor allem gilt es jetzt, darauf zu achten, wann Impfung – und möglicherweise auch Impfstoff – als Selbstzahlerleistung zu verbuchen sind.
  • Von Christoph Winnat
Unsere Newsletter
Lesetipps
Einsame jüngere Frau

© Photographee.eu / stock.adobe.com

DEGAM-Kongress

Einsamkeit trifft nicht nur Ältere

Menschen aller Altersgruppen sind von Einsamkeit betroffen. Daten einer großen BiB-Analyse zeigen zudem: Emotionale und soziale Einsamkeit folgen unterschiedlichen Altersmustern.
Eine Frau sitzt mit einer brennenden Zigarette hinter dem Lenkrad ihres Autos.

© Peter Steffen/dpa

DEGAM-Kongress

Wie viele KHK-Patienten rauchen?

Wer eine KHK hat, raucht auch eher – könnte man meinen. Wie die Situation in Deutschland tatsächlich aussieht und wie motiviert KHK-Patienten zum Rauchstopp sind, zeigen Ergebnisse einer Datenanalyse.