1. Startseite
  2. Medizin
  3. Krankheiten
  4. Seltene Erkrankungen

Alipogentiparvovec

Null Euro Erstattungsbetrag für neue Gentherapie

Veröffentlicht:

BERLIN. Der GKV-Spitzenverband und die Chiesi GmbH haben die Preisverhandlungen für Alipogentiparvovec (Glybedra®) schnell beendet. Das Präparat dient zur Behandlung der seltenen familiären Lipoproteinlipasedefizienz.

Die rekombinante Gentherapie hat als Orphan Drug per Gesetz einen Zusatznutzen, den der GBA als "nicht quantifizierbar" eingestuft hat. Laut GKV-Verband besteht Einigkeit mit dem Hersteller, dass das Mittel "ausschließlich im stationären Sektor verfügbar sein wird".

Daher sei "faktisch kein Erstattungsbetrag für eine ambulante Versorgung notwendig". Technisch werde dies in den einschlägigen Arzneiinformationssystemen durch "Meldung eines Betrages in Höhe von ‚Null‘ umgesetzt", heißt es weiter. (cw)

Schlagworte:
Ihr Newsletter zum Thema
Mehr zum Thema

Kasuistik

Trichodysplasia spinulosa: Die Säure hat geholfen

Manchmal entpuppt sich eine aus der Not geborene Therapie im Nachhinein als die bessere Wahl. So geschehen beim Fall eines onkologischen Patienten, der zahlreiche sehr störende Keratinstachel im Gesicht entwickelte.
Kommentare
Sonderberichte zum Thema
Rett-Syndrom: früh diagnostizieren, Betroffene bestmöglich fördern und Familien entlasten

© Olia / Generated with AI / stock.adobe.com

Neurologische Entwicklungsstörung

Rett-Syndrom: früh diagnostizieren, Betroffene bestmöglich fördern und Familien entlasten

Das Rett-Syndrom ist eine seltene genetische Erkrankung, die schwere Einschränkungen verursachen kann. Die Erkrankung erfordert sowohl ein hohes Engagement der Angehörigen als auch ein stringentes, multidisziplinäres Management an spezialisierten Sozialpädiatrischen Zentren und Medizinischen Behandlungszentren für Erwachsene mit Behinderung.
Sonderbericht | Mit freundlicher Unterstützung von: Acadia Pharmaceuticals (Germany) GmbH, München
Abb. 1: Phenylketonurie – Phenylalanin-Zielwerte und Monitoring während der Lebensphasen

© Springer Medizin Verlag GmbH, modifiziert nach [2, 3]

Enzymersatztherapie der Phenylketonurie

Pegvaliase: anhaltendes Ansprechen, flexiblere Ernährung

Einer Phenylketonurie (PKU) liegt eine Akkumulation von nicht abgebauten, potenziell neurotoxischen Phenylalanin (Phe) im Gehirn zugrunde. Ursache ist ein genetisch bedingter Mangel an Phenylalaninhydroxylase.
Sonderbericht | Mit freundlicher Unterstützung von: BioMarin Deutschland GmbH, Kronberg am Taunus
Abb. 1: Verlauf der eGFR in der placebokontrollierten Phase bis Woche 26 und der anschließenden offenen Verlängerungsphase mit Palopegteriparatid

© Springer Medizin Verlag GmbH, modifiziert nach [8]

Chronischer Hypoparathyreoidismus

Wiederherstellung der PTH-Spiegel über den ganzen Tag kann Nierenfunktion verbessern

Chronischer Hypoparathyreoidismus ist eine seltene endokrine Erkrankung, die durch eine eingeschränkte oder fehlende Funktion der Nebenschilddrüsen gekennzeichnet ist. Der Mangel an Parathormon führt zu Hypocalciämie, Hypercalciurie und Hyperphosphatämie.
Sonderbericht | Mit freundlicher Unterstützung von: Ascendis Pharma GmbH, Heidelberg
weitere Sonderberichte
Vorteile des Logins

Über unser kostenloses Login erhalten Ärzte und Ärztinnen sowie andere Mitarbeiter der Gesundheitsbranche Zugriff auf mehr Hintergründe, Interviews und Praxis-Tipps.

Jetzt anmelden »
Kostenlos registrieren »
Haben Sie schon unsere Newsletter abonniert?

Von Diabetologie bis E-Health: Unsere praxisrelevanten Themen-Newsletter.

Jetzt neu jeden Montag: Der Newsletter „Allgemeinmedizin“ mit praxisnahen Berichten, Tipps und relevanten Neuigkeiten aus dem Spektrum der internistischen und hausärztlichen Medizin.

Top-Thema: Erhalten Sie besonders wichtige und praxisrelevante Beiträge und News direkt zugestellt!

Newsletter bestellen »

Nachrichten
weitere Nachrichten
Top-Meldungen

Kognitive Funktionen bei Gewichtsabnahme

Adipositas: Gewichtsverlust könnte das Gehirn verjüngen

Eine Gewichtsabnahme kann bei Menschen mit Adipositas offenbar auch ihre Gehirngesundheit positiv beeinflussen und das Organ quasi verjüngen. Das verbessert laut einer Studie die kognitiven Funktionen.
  • Von Dr. Miriam Sonnet
Unsere Newsletter
Lesetipps
Ein älterer Herr, der einen medizinischen Fragebogen ausfüllt.

© buritora / stock.adobe.com

Metaanalyse

Subjektive Krankheitsbelastung bei Krebs prognostisch relevant

Patient Reported Outcomes (PRO) sind bei Krebserkrankten unabhängig von anderen prognoserelevanten Einflussgrößen mit dem Gesamtüberleben assoziiert. Dafür sprechen Daten eines systematischen Reviews mit Metaanalyse.
Eine junge Frau fasst sich an ihren schmerzenden Ellenbogen.

© Rabizo Anatolii / stock.adobe.com

Laterale Ellbogenschmerzen

Diese sechs Kriterien sprechen gegen einen „Tennisarm“

Laterale Ellbogenschmerzen können, müssen aber nicht auf einen „Tennisarm“ hindeuten. In einer prospektiven Studie aus Rotterdam wurde die Verdachtsdiagnose nach gründlicher Untersuchung in fast der Hälfte der Fälle revidiert.