1. Startseite
  2. Medizin
  3. Krankheiten
  4. Seltene Erkrankungen

Alipogentiparvovec

Null Euro Erstattungsbetrag für neue Gentherapie

Veröffentlicht:

BERLIN. Der GKV-Spitzenverband und die Chiesi GmbH haben die Preisverhandlungen für Alipogentiparvovec (Glybedra®) schnell beendet. Das Präparat dient zur Behandlung der seltenen familiären Lipoproteinlipasedefizienz.

Die rekombinante Gentherapie hat als Orphan Drug per Gesetz einen Zusatznutzen, den der GBA als "nicht quantifizierbar" eingestuft hat. Laut GKV-Verband besteht Einigkeit mit dem Hersteller, dass das Mittel "ausschließlich im stationären Sektor verfügbar sein wird".

Daher sei "faktisch kein Erstattungsbetrag für eine ambulante Versorgung notwendig". Technisch werde dies in den einschlägigen Arzneiinformationssystemen durch "Meldung eines Betrages in Höhe von ‚Null‘ umgesetzt", heißt es weiter. (cw)

Schlagworte:
Ihr Newsletter zum Thema
Mehr zum Thema

Frühe Nutzenbewertung

Mangels geeigneter Studie: Kein Zusatznutzen für Avacopan

Das Orphan Drug Avacopan hat die Jahresumsatzgrenze von 30 Millionen Euro überschritten und musste deshalb in die volle Nutzenbewertung. Mit deren Ausgang kann der Hersteller nicht zufrieden sein.

„Unser ältester Patient ist 86!“

Erwachsen mit Mukoviszidose: Versorgung muss sich anpassen

Die meisten Menschen mit Mukoviszidose erreichen heute ein hohes Alter. Darauf ist die Erwachsenenmedizin in Deutschland unzureichend eingestellt. Komplikationen und altersassoziierte Krankheiten erfordern eine interdisziplinäre Versorgung.
Kommentare
* Hinweis zu unseren Content-Partnern
Dieser Content Hub enthält Informationen des Unternehmens über eigene Produkte und Leistungen. Die Inhalte werden verantwortlich von den Unternehmen eingestellt und geben deren Meinung über die Eigenschaften der erläuterten Produkte und Services wieder. Für den Inhalt übernehmen die jeweiligen Unternehmen die vollständige Verantwortung.
Sonderberichte zum Thema
Rett-Syndrom: früh diagnostizieren, Betroffene bestmöglich fördern und Familien entlasten

© Olia / Generated with AI / stock.adobe.com

Neurologische Entwicklungsstörung

Rett-Syndrom: früh diagnostizieren, Betroffene bestmöglich fördern und Familien entlasten

Das Rett-Syndrom ist eine seltene genetische Erkrankung, die schwere Einschränkungen verursachen kann. Die Erkrankung erfordert sowohl ein hohes Engagement der Angehörigen als auch ein stringentes, multidisziplinäres Management an spezialisierten Sozialpädiatrischen Zentren und Medizinischen Behandlungszentren für Erwachsene mit Behinderung.
Sonderbericht | Mit freundlicher Unterstützung von: Acadia Pharmaceuticals (Germany) GmbH, München
Abb. 1: Phenylketonurie – Phenylalanin-Zielwerte und Monitoring während der Lebensphasen

© Springer Medizin Verlag GmbH, modifiziert nach [2, 3]

Enzymersatztherapie der Phenylketonurie

Pegvaliase: anhaltendes Ansprechen, flexiblere Ernährung

Einer Phenylketonurie (PKU) liegt eine Akkumulation von nicht abgebauten, potenziell neurotoxischen Phenylalanin (Phe) im Gehirn zugrunde. Ursache ist ein genetisch bedingter Mangel an Phenylalaninhydroxylase.
Sonderbericht | Mit freundlicher Unterstützung von: BioMarin Deutschland GmbH, Kronberg am Taunus
Abb. 1: Verlauf der eGFR in der placebokontrollierten Phase bis Woche 26 und der anschließenden offenen Verlängerungsphase mit Palopegteriparatid

© Springer Medizin Verlag GmbH, modifiziert nach [8]

Chronischer Hypoparathyreoidismus

Wiederherstellung der PTH-Spiegel über den ganzen Tag kann Nierenfunktion verbessern

Chronischer Hypoparathyreoidismus ist eine seltene endokrine Erkrankung, die durch eine eingeschränkte oder fehlende Funktion der Nebenschilddrüsen gekennzeichnet ist. Der Mangel an Parathormon führt zu Hypocalciämie, Hypercalciurie und Hyperphosphatämie.
Sonderbericht | Mit freundlicher Unterstützung von: Ascendis Pharma GmbH, Heidelberg
weitere Sonderberichte
Vorteile des Logins

Über unser kostenloses Login erhalten Ärzte und Ärztinnen sowie andere Mitarbeiter der Gesundheitsbranche Zugriff auf mehr Hintergründe, Interviews und Praxis-Tipps.

Jetzt anmelden »
Kostenlos registrieren »
Haben Sie schon unsere Newsletter abonniert?

Von Diabetologie bis E-Health: Unsere praxisrelevanten Themen-Newsletter.

Jetzt neu jeden Montag: Der Newsletter „Allgemeinmedizin“ mit praxisnahen Berichten, Tipps und relevanten Neuigkeiten aus dem Spektrum der internistischen und hausärztlichen Medizin.

Top-Thema: Erhalten Sie besonders wichtige und praxisrelevante Beiträge und News direkt zugestellt!

Newsletter bestellen »

Nachrichten
weitere Nachrichten
Top-Meldungen

Einsatz im Kriegsgebiet

Essener HNO-Ärztin hilft Menschen im Iran via Telemedizin

Iraner, die bei Demonstrationen verletzt werden, können nicht zum Arzt gehen. Zu groß ist die Gefahr, von Milizen geschnappt zu werden. Die Medizinerin Shabnam Fahimi-Weber aus Essen berät über Video und Telefon.
  • Von Kathrin Handschuh

Herzchirurg mit Installateurfirma

Das Doppelleben des Dr. Jean-Philippe Grimaud: Arzt und Klempner

Weil er vor einigen Jahren vergeblich nach einem guten Installateur suchte, beschloss Herzchirurg Jean-Philippe Grimaud, die nötigen Arbeiten selbst zu machen – und schaffte dann sogar die Meisterprüfung.
  • Von Denis Durand de Bousingen
Unsere Newsletter
Lesetipps
Endoskopische Auffälligkeiten bei der Colitis ulcerosa

© Gastrolab / Science Photo Library

Interview

Das ist neu in der S3-Leitlinie Colitis ulcerosa

Die S3-Leitlinie Colitis ulcerosa wurde umfassend überarbeitet. Im Gespräch mit der Ärzte Zeitung fasst Leitlinien-Koordinator Torsten Kucharzik die wichtigsten Änderungen zusammen. Unter anderem neu dabei: Ein Kapitel zu Kindern und Jugendlichen.
Was bringt die Messung von Lipoprotein(a)?

© Gina Sanders / stock.adobe.com

Pro & Contra

Was bringt die Messung von Lipoprotein(a)?

Wichtiger Risikofaktor oder reine Angstmache? Vertreter aus Kardiologie und Allgemeinmedizin sind sich uneins, ob Lipoprotein(a)-Werte routinemäßig erhoben werden soll. Eine Gegenüberstellung.