Hintergrund

Weniger Benachteiligung bei Seltener Krankheit gefordert

Die ungleiche Versorgung der Patienten rückt in den Fokus: Heute ist der "Tag der Seltenen Krankheit".

Von Dr. Marlinde LehmannDr. Marlinde Lehmann Veröffentlicht:
Für seltene Leiden gibt es oft nur selten Arzneien: Der "Tag der Seltenen Krankheit" will unter anderem darauf aufmerksam machen.

Für seltene Leiden gibt es oft nur selten Arzneien: Der "Tag der Seltenen Krankheit" will unter anderem darauf aufmerksam machen.

© Hugh O'Neill / fotolia.com

Der "Tag der Seltenen Krankheit" am 28. Februar soll wieder die Aufmerksamkeit auf Betroffene und ihre Angehörigen lenken.

Das gilt für die Öffentlichkeit, die europäischen, nationalen und örtlichen Gesundheitsbehörden und Politiker, für Menschen in medizinischen Berufen, für Forscher, die pharmazeutische und biotechnische Industrie sowie die Medien.

Im einzelnen geht es 2011 speziell um folgende Punkte:

  • Gleicher Zugang für Patienten mit Seltenen Krankheiten zu medizinischer Versorgung und sozialen Diensten,
  • gleicher Zugang zu den elementaren sozialen Rechten: Gesundheit, Bildung, Arbeit und Wohnung,
  • gleicher Zugang zu Orphan-Medikamenten und Therapien.

Menschen, die mit Seltenen Krankheiten leben, sollten das gleiche Recht auf Einsatz und Qualität medizinischer Behandlung haben wie andere Patienten auch.

"Aber die Realität ist davon heute noch weit entfernt", sagt Yann Le Cam, Vorstandsvorsitzender der Europäischen Organisation für Seltene Erkrankungen EURORDIS.

Die Seltenheit der Patienten und der Mangel an Experten, Wissen und Ressourcen erhöhten die Verletzlichkeit der Patienten mit Seltenen Krankheiten, die ohnedies schon unter lebensbedrohlichen, invalidisierenden, chronischen Krankheiten litten.

"Keineswegs verlangen wir, dass sie mehr und besser als andere chronisch Kranke behandelt werden", so Le Cam in einer Mitteilung seiner Organisation. "Im Gegenteil, sie haben die gleichen Bedürfnisse wie alle chronisch Kranken".

Seltene Krankheiten gehörten gegenwärtig aber zu den deutlichen Beispielen für unterschiedliche Gesundheitsversorgung - weltweit und auch in Europa.

In Europa leben nach Angaben von EURORDIS zum Beispiel 40  000 Patienten mit Zystischer Fibrose (CF). Aber je nachdem, in welchem Land sie geboren werden, stürben einige vor ihrem zehnten Geburtstag, wohingegen andere noch als Erwachsene leben, im Mittel bis zum 40. Lebensjahr.

Eine von der Europäischen Kommission finanzierte und 2010 im "Lancet" veröffentlichte Studie über die Situation CF-Kranker in mehreren europäischen Ländern habe in Hinblick auf die Zahl der lebenden Patienten und dem Sterbealter schockierende Unterschiede ergeben zwischen den älteren und neueren Mitgliedstaaten - unabhängig von der Bevölkerungszahl des Landes und der Häufigkeit der CF-Allele, erinnert EURORDIS.

Die wahrscheinliche Erklärung dafür, dass in einigen EU-Ländern viele Kinder mit CF schon in der frühen Kindheit sterben, sei der Mangel an angemessener Diagnostik und medizinischer Versorgung.

Durch die im Jahr 2000 in Kraft getretene europäische Verordnung zu Arzneien gegen Seltene Krankheiten stehen nach Angaben des vfa in der EU jetzt gut 60 Orphan-Drugs zur Verfügung.

Zudem hätten bis November 2010 rund 800 noch nicht abgeschlossene Entwicklungsprojekte für weitere Arzneitherapien den Orphan-Drug-Status erhalten. Diese Projekte könnten in den nächsten Jahren zu weiteren Zulassungen führen.

Zu den 2010 eingeführten Orphan-Drugs zählen Mifamurtid (Mepact®) zur Therapie von Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit nicht metastasierten, resezierbaren hochmalignen Osteosarkomen, der Thrombopoetin-Rezeptor-Agonist Eltrombopag (Revolade®) zur Therapie bei chronischer immunthrombozytopenischer Purpura (ITP) und Amifampridin (Firdapse™) zur symptomatischen Therapie von Erwachsenen mit Lambert-Eaton Myasthenischem Syndrom (LEMS).

In Europa gilt eine Krankheit als selten, wenn nicht mehr als fünf von 10 000 Einwohnern betroffen sind, erinnert der vfa. In Europa leiden etwa 30 Millionen Menschen an einer von etwa 6000 Seltenen Krankheiten, davon rund vier Millionen in Deutschland.

www.achse.info, www.eurordis.org, www.vfa.de/orphans

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