Gemeinsamer Bundesausschuss

Orphan-Entscheidungen des G-BA: Zusatznutzen bleibt unklar

Allein in diesem Monat hat der Gemeinsame Bundesausschuss Nutzenbewertungen zu vier Wirkstoffen für die Behandlung seltener Erkrankungen entschieden – in drei Fällen war der Zusatznutzen nicht quantifizierbar.

Veröffentlicht:

Berlin. Einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen hat der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) dem Orphan-Drug-Wirkstoff Lonapegsomatropin zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen im Alter zwischen drei und 18 Jahren mit Wachstumsstörungen aufgrund unzureichender Sekretion des endogenen Wachstumshormons zuerkannt. In Bezug auf die Morbidität – in diesem Fall das erreichte Körperwachstum – zeige sich ein kleiner, aber statistisch signifikanter Vorteil. Inwieweit das von klinischer Relevanz sei, lasse sich derzeit nicht abschätzen, hierzu müssten noch Langzeiterfahrungen abgewartet werden.

Anderer Auffassung war dagegen die Patientenvertretung, die das jährliche Größenwachstum von 0,89 Zentimetern als durchaus relevant für die betroffenen Patienten bewertet. Sie plädierte daher für die Anerkennung eines geringen Zusatznutzens.

Teils zu dünne Studienlage

Ebenfalls einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen sah der Bundesausschuss für Talquetamab, das als Orphan Drug für die Behandlung Erwachsener mit rezidiviertem und refraktärem multiplen Myelom, die zumindest zuvor drei Therapien erhalten haben, zugelassen ist. Die Vorbehandlungen müssen mit einem immunmodulatorischen Wirkstoff, einem Proteasom-Inhibitor und einen Anti-CD38-Antikörper erfolgt sein. Trotzdem muss eine Krankheitsprogression vorgelegen haben. Der pharmazeutische Unternehmer hatte zum Nutzennachweis eine einarmige Studie vorgelegt, die keinen Vergleich ermöglichte,so dass sich der G-BA keine Meinung über das Ausmaß des zusätzlichen Nutzens bilden konnte.

Auch für die Indikationserweiterung des Orphan Drugs Sirolimus zur Behandlung von mit tuberöser Sklerose assoziiertem fazialen Angiofibroms bei Erwachsenen, Kindern und Jugendlichen ab sechs Jahren erkannte der Bundesausschuss einen Anhaltspunkt auf nicht quantifizierbaren Zusatznutzen. Die Größenordnung des Behandlungseffekts sei aufgrund der Studienlage nicht abschätzbar.

Keinen Zusatznutzen sah der Bundesausschuss für Pegunigalsidase alfa als langfristige Enzymersatztherapie bei Erwachsenen mit Morbus Fabry im Vergleich zu Agalsidase. Aufgrund der vom Hersteller vorgelegten RCT-Daten konnten keine statistisch signifikanten Unterschiede bei der Morbidität – Schmerz und Gesundheitszustand – festgestellt werden; zur Lebensqualität waren keine Daten verfügbar. Die Jahrestherapierkosten des ehemaligen Orphan Drugs (bis 2017) liegen nach Angaben des G-BA bei 359.000 Euro, die der zweckmäßigen Vergleichstherapie mit 245.000 bis 350.000 Euro allerdings auch in einer ähnlichen Größenordnung. (HL)

Schlagworte:
Mehr zum Thema

Rechtssymposium des G-BA

Kritik an Lauterbachs Herzgesetz ebbt nicht ab

Jürgen Windeler im Interview

„Das Gesundes-Herz-Gesetz ist völlig gaga!“

Das könnte Sie auch interessieren
Seltene Erkrankungen – häufiger als man denkt

© ASK Agentur für Sales und Kommunikation GmbH

Tag der Seltenen

Seltene Erkrankungen – häufiger als man denkt

Kooperation | In Kooperation mit: Takeda Pharma Vertrieb GmbH & Co. KG
Als stellvertretende Direktorin der Klinik für Psychosomatische Medizin und Psychotherapie am Universitätsklinikum Gießen/Marburg (UKGM) hat Dr. Beate Kolb-Niemann nicht nur die psychosomatische Versorgung in der Region entscheidend mitgeprägt. Indem sie somatisch orientierten Ärzten die Augen für die psychosomatische Dimension von seltenen Erkrankungen öffnet, trägt sie zu einer ganzheitlichen Betreuung Betroffener bei.

© [M] Kolb-Niemann; gremlin / Getty Images / iStock

Seltene Erkrankungen – häufiger als man denkt

Wenn man auf Anhieb nichts findet, ist es nicht immer die Psyche

Kooperation | In Kooperation mit: Takeda Pharma Vertrieb GmbH & Co. KG
Herr Prof. Dr. Winfried März hat nicht nur eine Universitätsprofessur für medizinische und chemische Labordiagnostik an der Karl-Franzens-Universität in Graz inne, sondern ist auch Arbeitsgruppenleiter an der Medizinischen Klinik V, Universitätsmedizin Mannheim. Zudem ist er als Direktor der Synlab-Akademie in der Ärztefortbildung im Bereich der seltenen Erkrankungen aktiv und hat mehrere Biobanken, insbesondere zu Fragen der Genetik von Herz-, Gefäß-, Nieren- und Fettstoffwechselerkrankungen, aufgebaut.

© Fantastic; [M] gremlin / Getty Images / iStock

Seltene Erkrankungen – häufiger als man denkt

Labordiagnostik bei seltenen Erkrankungen – wichtiger als man denkt!

Kooperation | In Kooperation mit: Takeda Pharma Vertrieb GmbH & Co. KG
Kommentare
Vorteile des Logins

Über unser kostenloses Login erhalten Ärzte und Ärztinnen sowie andere Mitarbeiter der Gesundheitsbranche Zugriff auf mehr Hintergründe, Interviews und Praxis-Tipps.

Haben Sie schon unsere Newsletter abonniert?

Von Diabetologie bis E-Health: Unsere praxisrelevanten Themen-Newsletter.

Das war der Tag: Der tägliche Nachrichtenüberblick mit den neuesten Infos aus Gesundheitspolitik, Medizin, Beruf und Praxis-/Klinikalltag.

Eil-Meldungen: Erhalten Sie die wichtigsten Nachrichten direkt zugestellt!

Newsletter bestellen »

Top-Meldungen

Lebererkrankungen

17 hepatotoxische Medikamente in Studie identifiziert

Transplantationen

Abgeordnete starten neuen Anlauf für Widerspruchslösung

Lesetipps
Hört die KI künftig in Praxis- und Klinikalltag mit? Beim Healthcare Hackathon in Berlin wurden gleich mehrere Szenarien getestet, bei denen eine Art Alexa etwa bei der pflegerischen Aufnahme unterstützt.

© Andrey Popov / stock.adobe.com

Healthcare Hackathon

Wie KI zur echten Praxis- und Klinikhilfe wird

Prof. Dr. med. Jürgen Windeler, Arzt und Professor für Medizinische Biometrie und Klinische Epidemiologie, in der Redaktion der Ärzte Zeitung in Berlin.

© Marco Urban für die Ärzte Zeitung

Jürgen Windeler im Interview

„Das Gesundes-Herz-Gesetz ist völlig gaga!“