Gentechnik

Gentherapie schützt Immungeschwächte vor Infektionen

FRANKFURT AM MAIN (ner). Die beiden Patienten, die wegen einer genetisch bedingten Immunschwäche - wie gestern gemeldet - mit einer Gentherapie erfolgreich behandelt worden sind, haben seit mehr als 16 Monaten keine schweren Infektionen mehr. Vor der Therapie mußten sie wegen Bakterien- oder Pilzinfektionen stationär behandelt werden.

Veröffentlicht: 04.04.2006, 08:00 Uhr

Bei dem Immundefekt handelt es sich um die monogenetisch bedingte septische Granulomatose, an der etwa einer von 250 000 Menschen erkrankt. Der Fehler findet sich auf dem X-Chromosom und führt dazu, daß Granulozyten und Monozyten keine mikrobiziden Sauerstoffradikale bilden können. Deshalb haben die Patienten bereits als Kinder immer wieder schwere bakterielle und Pilzinfektionen, Granulombildungen in Leber, Milz und Lunge mit Hepatosplenomegalie und Lymphadenopathie.

"Wer nicht mit einer Knochenmarkstransplantation geheilt werden kann, erreicht trotz intensiver Behandlung selten das 20. Lebensjahr", sagte Professor Dorothee von Laer vom Georg-Speyer-Haus in Frankfurt am Main zur "Ärzte Zeitung". Bei 20 bis 30 Prozent der Patienten finde sich kein geeigneter Spender.

Die Arbeitsgruppe um Dr. Manuel Grez vom selben Institut hat in jahrelangen Experimenten und Tierversuchen eine Therapie für diese Patienten entwickelt. Ihnen werden hämatopoetische Stammzellen aus dem peripheren Blut entnommen und in vitro genetisch so modifiziert, daß die Bildung fehlender Enzyme für die Produktion der mikrobiziden Sauerstoffradikale wieder möglich wird.

Vor der Retransplantation der genetisch modifizierten Zellen - nach fünftägiger Kultur - erfolgt eine niedrig dosierte Chemotherapie. Damit wird die Zahl der noch vorhandenen Stammzellen mit dem Gendefekt verringert. Die neue Gentherapie erfolgte am Uniklinikum in Frankfurt am Main unter der Leitung von Professor Dieter Hoelzer.

"Durch Verbesserung der Verfahrenstechnik und Optimierung des gesamten Prozesses ist es gelungen, die Funktion von mehr als 40 Prozent der Granulozyten zu korrigieren", sagte von Laer. Dies reiche für eine normale Abwehrfunktion aus. Den beiden behandelten Patienten gehe es jetzt gut: "Die früher hospitalisierten Patienten sind seither nicht mehr durch Infektionen aufgefallen."

Ein Problem ist derzeit noch, daß die retroviralen Genfähren, mit denen die intakten Gene in die Stammzellen geschleust werden, theoretisch eine Leukämie auslösen können. Deswegen bleibt die Therapie derzeit nur Patienten ohne Erfolgschance herkömmlicher Therapien vorbehalten. Die Frankfurter Wissenschaftler hoffen, in zwei, drei Jahren eine noch sicherere Genfähre entwickelt zu haben.

Lesen Sie dazu auch den Kommentar: Anschub für die Gentherapie

Mehr zum Thema

CRISPR/Cas9-Verfahren

Chemie-Nobelpreis für Entdeckung der Genschere

Das könnte Sie auch interessieren
Die Chancen der Vitamin-C-Hochdosis-Therapie nutzen

Vitamin-C-Therapie

Die Chancen der Vitamin-C-Hochdosis-Therapie nutzen

Anzeige | Pascoe Naturmedizin
Vitamin C – ein Must-Have fürs Immunsystem

Immunmodulation

Vitamin C – ein Must-Have fürs Immunsystem

Anzeige | Pascoe Naturmedizin
Kommentare

Sie müssen angemeldet sein, um einen Kommentar verfassen zu können.
Die Newsletter der Ärzte Zeitung

Lesen Sie alles wichtige aus den Bereichen Medizin, Gesundheitspolitik und Praxis und Wirtschaft.

NEU als Themen abonnierbar: Frauengesundheit und Kindergesundheit

Newsletter bestellen »

Vorteile des Logins

Über unser kostenloses Login erhalten Ärzte, Medizinstudenten, MFA und weitere Personengruppen viele Vorteile.

Die Anmeldung ist mit wenigen Klicks erledigt.

Jetzt anmelden / registrieren »

Top-Meldungen
Inhalierte Asthma-Präparate mit Kortison – eine Gefahr für die Knochengesundheit?

Risiko steigt mit der Dosis

Auch inhalative Steroide gehen Asthmapatienten an die Knochen

Schneller Rat vom Arzt per Videosprechstunde.

Eckpunkte Digitalisierungsgesetz

Bald 30 Prozent der EBM-Leistungen per Videosprechstunde?