Neue Therapieoption bei Polycythaemia vera

Ismaning. Mit Besremi® (Ropeginterferon alfa-2b) ist jetzt ein Interferon speziell für die Erkrankung Polycythaemia vera (ohne symptomatische Splenomegalie bei Erwachsenen) erhältlich, wie die AOP Orphan Pharmaceuticals AG mitteilt. Der Wirkstoff ist ein neuartiges langwirksames monopegyliertes Interferon alpha (IFNa) und steht als Pen zur subkutanen Injektion zur Verfügung.

Die Arznei habe in den der Zulassung zugrunde liegenden Studien (PROUD-PV, PEN-PV, PEGINVERA und der laufenden CONTINUATION-PV) hohe und andauernde hämatologische sowie molekulare Ansprechraten und krankheitsmodifizierendes Potenzial gezeigt, gleichzeitig ohne leukämogene oder karzinogene Eigenschaften aufzuweisen. Um die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit von Besremi® zu untersuchen, sei die Phase-III-Zulassungsstudie (PROUD-PV) bei unbehandelten oder mit Hydroxyurea vorbehandelten Patienten in einer offenen Verlängerungsstudie der Phase IIIb (CONTINUATION-PV) weitergeführt worden, berichtet das Unternehmen. Nach 36-monatiger Behandlungsdauer hätten mehr als 50 Prozent der Patienten unter Behandlung mit Besremi® ein vollständiges hämatologisches Ansprechen mit einer Verbesserung der Krankheitslast gezeigt.

Insgesamt stünden bereits klinische Studiendaten von mehr als neun Jahren zur Verfügung, was eine langjährige Erfahrung mit Besremi® bei Polycythaemia vera ohne symptomatische Splenomegalie unterstreicht.

Bei PV ist bekannterweise das Risiko von thrombotischen und embolischen Komplikationen erhöht. Auf lange Sicht kann PV zu einer Myelofibrose fortschreiten oder zu einer Leukämie transformieren. Während der molekulare Mechanismus, der der PV zugrunde liegt, immer noch intensiv erforscht wird, deuten aktuelle Ergebnisse auf einer Reihe erworbener Mutationen in blutbildenden Stammzellen im Knochenmark hin, heißt es in der Mitteilung. Die wichtigste davon sei eine Mutation im JAK2-Gen, das ein Hauptmerkmal des malignen Klons ist.

Wichtige Ziele der PV-Behandlung ist das Erreichen normaler Blutwerte (Hämatokritwerte unter 45 Prozent), die Verbesserung der Lebensqualität und die Verlangsamung oder Verzögerung des Krankheitsverlaufs.

Für Patienten mit PV stand lange Jahre als zytoreduktive Therapie Hydroxyurea als einzig zugelassene Erstlinien-Therapie zur Verfügung, so das Unternehmen in seiner Mitteilung. Als Alternativtherapie in der Erstlinie sei das – nicht für diese Indikation zugelassene – pegylierte Interferon alpha empfohlen worden, welches in einer wöchentlichen Applikationsform oft mit einer eingeschränkten Verträglichkeit einherging.

Mit Besremi® sei nun erstmals ein Interferon speziell für PV (ohne symptomatische Splenomegalie bei Erwachsenen) in der EU zugelassen. Seine pharmakologischen Eigenschaften könnten in dieser Indikation ein vergleichbar hohes Maß an Verträglichkeit und eine Applikation im Abstand von 2 oder 4 Wochen in der Langzeittherapie bieten. Dieses optimierte Behandlungsregime könnte zu einer verbesserten Verträglichkeit und damit einhergehend auch zu einer erhöhten Adhärenz der Patienten beitragen. (eb)