Stammzellen gegen perianale M. Crohn-Fisteln

MÜNCHEN. Mit Alofisel® (Darvadstrocel, zuvor Cx601) hat die EMA im März eine allogene Stammzelltherapie für Patienten mit Morbus Crohn zugelassen. Sie ist indiziert bei Erwachsenen mit nicht-aktivem/gering aktivem luminalem M. Crohn mit komplexen perianalen Fisteln, wenn die Fisteln unzureichend auf mindestens eine konventionelle oder Biologika-Therapie angesprochen haben. Alofisel® wird nach entsprechender Vorbereitung der Fistel lokal als Injektion angewandt.

"Die Therapie komplexer M. Crohn-assoziierter Fisteln mit injizierbaren mesenchymalen Stammzellen stellt einen neuartigen und zukunftsweisenden Schritt dar", denn dieses Therapiekonzept zeige derzeit "signifikant bessere Ansprech- und Remissionsraten bei komplexen Fistelleiden mit definierbaren und drainierbaren Ostien und Gangsystemen", so Professor Andreas Pascher, Charité Berlin, beim Koloproktologen-Kongress in München.

Pascher präsentierte bei einer vom Unternehmen Takeda unterstützten Veranstaltung Daten der prospektiven, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten, multizentrischen Phase III-Studie ADMIRE CD, in der Wirksamkeit und Sicherheit einer einmaligen lokalen Injektion einer Suspension allogener Stammzellen aus subkutanem Fettgewebe bei M. Crohn-assoziierten, komplizierten, perianalen Fisteln untersucht wurde. Betroffene mit keiner oder nur milder luminaler Krankheitsaktivität, komplexen perianalen Fisteln mit mindestens zwei inneren und drei äußeren Öffnungen und nur unzureichender Antwort auf Antibiotika, Immunsuppressiva und/oder TNF-alpha Antagonisten konnten an der Studie teilnehmen. Sie erhielten zusätzlich zur Standardtherapie (Antibiotika, Immunsuppressiva, und/oder TNF-Behandlung) Placebo oder das Prüfmedikament Cx601 (Darvadstrocel).

Die Cx601-Injektion erfolgte in die Umgebung der inneren Öffnungen sowie oberflächlich in die Gewebewandung entlang des Fisteltrakts. Primärer Endpunkt war die kombinierte Remission nach 24 Wochen: klinischer Nachweis des Verschlusses aller behandelten externen Fistelöffnungen und fehlende Flüssigkeitsansammlungen im Bereich der behandelten Fisteln. Sekundäre Endpunkte waren klinische Remission und Ansprechen nach 24 Wochen sowie kombinierte Remission, klinische Remission, Rezidiv und Ansprechen nach 52 Wochen sowie die Sicherheit.

Ergebnisse: Die Hälfte der Patienten mit Verum erreichte nach 6,7 Wochen eine klinische Remission (Placebo: 14,6 Wochen). Mehr Patienten mit kombinierter Remission nach 24 Wochen mit Verum blieben bis Woche 52 ohne Rezidiv (75 vs. 56 Prozent).. (yzw, Mitarbeit: mal)