Forschungspreis für Seltene Krankheiten verliehen
BERLIN (eb). Den mit 50.000 Euro dotierten Eva Luise Köhler Forschungspreis für Seltene Erkrankungen hat in diesem Jahr ein interdisziplinäres Team aus Wissenschaftlern der Medizinischen Hochschule Hannover und des Nationalen Centrums für Tumorerkrankungen in Heidelberg erhalten. Die Forscher haben ein neues Therapieverfahren für Kinder mit seltenen Immunerkrankungen entwickelt.
Veröffentlicht:Professor Christoph Klein von der MHH und Dr. Kaan Boztug von der Medizinischen Universität Wien (bis Januar 2011 an der MHH tätig) haben nach jahrelangen Vorarbeiten eine Gentherapie für Kinder mit Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) entwickelt.
Diese Kinder leiden aufgrund eines Gendefektes an schweren Infektionen, Blutungen, Autoimmunerkrankungen und einer Neigung zu Leukämien und Lymphomen. Das Behandlungsprinzip besteht darin, dass Blutstammzellen der Patienten entnommen, aufgereinigt und mit Genfähren behandelt werden, die eine gesunde Version des WAS-Gens in die Zellen transportieren.
Die genetisch korrigierten Zellen werden zurückgegeben, aus ihnen differenzieren sich gesunde Blutzellen. Die Kinder konnten so geheilt werden, heißt es in der gemeinsamen Mitteilung beider Institutionen.
Professor Christoph Kalle aus Heidelberg untersucht die korrigierten Blutstammzellen auf krebsauslösende Faktoren. Und Professor Christopher Baum von der MHH entwickelt neue sicherheitsoptimierte Genfähren, die Nebenwirkungsrisiken reduzieren sollen, ohne dass die Wirksamkeit der Therapie beeinträchtigt wird.
