Arzneimittelentwicklung: Wie die EU das Wissen aus der Pandemie nutzen will

Brüssel. Noch immer gibt es für 95 Prozent aller Seltenen Erkrankungen (englisch: Rare Diseases) keine Behandlungsoption, bemängelt die EU-Kommission. Und wenn es Therapien gibt, sind sie nicht in allen EU-Ländern gleichermaßen verfügbar. Ganz ähnlich sehe es bei Arzneimitteln für Kinder aus, heißt es in einer offenen Anfrage der Kommission an den europäischen Dachverband der forschenden Pharmaunternehmen EFPIA zu den EU-Regularien bei Rare Diseases und Kinderarzneien. Hier will die EU nun nachbessern und dabei aus der Corona-Pandemie lernen.

Immerhin gehe es um die Versorgung von 30 Millionen Europäern mit Seltenen Erkrankungen und 100 Millionen Kinder.

Zu wenig Anreize für pädiatrische Forschung

Neue Förderprogramme reichen laut der Antwort der EFPIA, die am Donnerstag veröffentlicht wurde, dafür aber nicht aus. Hauptprobleme laut dem Pharmaverband sind neben einer unsicheren Gestaltung der Marktpreise und Erstattungsbeträge, dass

• gerade im Bereich der Kinderarzneien Neu-Entwicklungen noch immer an die Entwicklung von Arzneien für Erwachsene gekoppelt seien. Rein pädiatrisch fokussierte Forschung würde durch die derzeitigen EU-Arzneiregeln nicht gefördert.
• es nach wie vor schwierig ist, Studien mit Kindern aufzulegen. Das betreffe nicht nur die Rekrutierung von Teilnehmern, es fehle ebenso ein Zugang zu Daten.

Agilität der Behörden in der Pandemie nutzen

Die Pandemie könnte in der Tat an einigen Stellen die Blaupause für einen Forschungsverbund auch in Sachen Seltene und pädiatrische Erkrankungen sein, so die EFPIA. Zum einen, weil die schnelle Entwicklung der Corona-Impfstoffe auf Technologieplattformen und Forschung aus anderen Bereichen beruhe. Zum anderen aber eben auch, weil die EU-Regulierungsbehörden agiler gehandelt hätten in der Pandemie. So seien auch Daten aus Rolling Reviews genutzt oder befristete Marktzulassungen erteilt worden. Eine Flexibilität, von der auch Orphans und Arzneien für Kinder profitieren könnten.

Hilfreich sei aber auch die enge Zusammenarbeit der Europäischen Arzneimittelbehörde EMA mit ihrem amerikanischen Pendant, der FDA, gewesen, sagt die EFPIA. Der schnelle Marktzugang in der EU und den USA setze zusätzliche Anreize und bringe den Unternehmen mehr ökonomische Sicherheit. (reh)